Біомарин приносить Palynziq APOTHEKE ADHOC
Берлін - Виробник Biomarin розширює свій асортимент, включаючи препарат Palynziq, що містить пегваліазу. Препарат застосовується для лікування фенілкетонурії (ФКУ) у дорослих та підлітків у віці від 16 років. У березні Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) видав рекомендацію для затвердження.
Уже кілька років Біомарин пропонує на ринку Куван (сапроптерин), препарат для лікування гіперфенілаланінемії (ГПА) та ФКУ у пацієнтів різного віку. Це синтетична копія власної речовини організму, тетрагідробіоптерина (BH4). Організму це потрібно для виробництва тирозину з фенілаланіну. Отже, нещодавно введений Palynziq представляє другий можливий варіант лікування постраждалих.
Препарат показаний пацієнтам із надмірно високим рівнем фенілаланіну понад 600 мкмоль/л крові, незважаючи на попереднє лікування з наявними можливостями лікування. Пегваліаза має новий спосіб дії: пегільований, рекомбінантний фермент фенілаланін аміачна ліаза може розщеплювати фенілаланін і тим самим запобігати його накопиченню в організмі і тим самим полегшувати симптоми. Палінзік отримав схвалення в США минулого року.
Ефективність та безпека були підтверджені в клінічних дослідженнях фази III: після 18 місяців лікування більшість пацієнтів мали рівень фенілаланіну нижче 600 мкмоль/л. Крім того, когнітивні та психіатричні симптоми покращувались при продовженні лікування. Найпоширенішими побічними ефектами при застосуванні Palynziq були біль у суглобах та реакції на місці ін’єкції, включаючи еритему та висип. Препарат може спричинити важкі системні реакції гіперчутливості, тому пацієнти повинні бути проінформовані про те, як поводитись у такому випадку, та про використання ін’єктора адреналіну. Такий ін’єктор завжди повинен носити пацієнт під час лікування.
Препарат доступний на ринку у вигляді ін’єкційного розчину 2,5 мг, 10 та 20 мг та постачається з АВК по 516,71 євро кожна. Найвища міцність також доступна у вигляді упаковки по 10 штук, яка коштує 4960,12 євро. Спочатку Palynziq дають у тижневій дозі 2,5 мг один раз протягом чотирьох тижнів. Після цього силу та частоту ін’єкції поступово збільшуватимуть до максимальної дози 60 мг один раз на день, поки не будуть досягнуті бажані рівні фенілаланіну.
ФКУ - рідкісне спадкове метаболічне захворювання. У всіх новонароджених дітей тестували на цю хворобу з 1960-х років. Причиною розладу є генетичні зміни, що впливають на білковий обмін: пацієнтам не вистачає ферменту фенілаланін гідроксилази (ПАУ), який розщеплює амінокислоту фенілаланін, що міститься у багатьох харчових продуктах, що містять білок, на тирозин.
Якщо організм не може розщепити фенілаланін, амінокислота накопичується і може спричинити проблеми в мозку та нервовій системі. Люди можуть мати неврологічні та психіатричні розлади, включаючи інтелектуальні вади, тривогу та депресію. Лікування ФКУ не існує: постраждалі повинні дотримуватися дієти протягом усього життя і вживати лише продукти з низьким вмістом фенілаланіну. Сюди входять насамперед фрукти, овочі та промислово вироблена їжа з низьким вмістом білка. Однак більшості пацієнтів важко дотримуватися такої дієти.