DCMedical Muscular Dystrophy; Дюшенна, можливе інноваційне лікування
Ознаки м'язової дистрофії Дюшенна проявляються в ранньому віці
Дослідники в лікарні Оттави та Університеті Оттави відкрили новий спосіб лікування втрати м’язової функції, спричиненої м’язовою дистрофією Дюшенна, на моделях тварин. Згідно з дослідженням, опублікованим у журналі Cell Stem Cell, вони відновлюють функцію м’язових стовбурових клітин, уражених м’язовою дистрофією Дюшенна, що призводить до ефективної регенерації м’язів та запобігання прогресуючій втраті м’язової сили, характерної для захворювання.
"Це величезний крок у розробці нового підходу до лікування м'язової дистрофії Дюшенна", - сказав д-р Майкл Рудніцький, головний дослідник і директор Програми регенеративної медицини в Оттавській лікарні та професор Університету Оттави. ми зберігаємо м’язову силу та функції, які зазвичай втрачаються з часом при цій хворобі ".
1 із 3600 хлопчиків хворіє на це захворювання
М’язова дистрофія Дюшенна є спадковою хворобою, яка послаблює м’язи і спричиняє смерть у другій-третій декаді життя. Майже кожен з 3600 хлопчиків живе з цим захворюванням, і в даний час лікування не існує. Команда, очолювана доктором Рудніцьким, раніше виявила визначну пам'ятку - м’язову дистрофію Дюшенна, яка впливає на м’язові клітини, а не лише м’язові волокна. М’язові стовбурові клітини відповідають за відновлення м’язових волокон після травм і фізичних навантажень. У людей з м’язовою дистрофією Дюшенна стовбурові клітини не виробляють достатньої кількості м’язових клітин. Це пов’язано з тим, що їм бракує білка, який називається дистрофін, який правильно націлює клітинний поділ, необхідний для формування нових м’язових клітин.
Дослідники виявили, що активація білка, який називається рецептором епідермального фактора росту (EGFR), може відновити цей шлях і створити нові м'язові клітини без потреби в дистрофіні.
Дослідники вставили ген, який забезпечував постійне надходження EGF в м'яз миші з м'язовою дистрофією Дюшенна до того, як почалися симптоми захворювання. Через місяць оброблені миші мали на 18% більшу м’язову масу і менше м’язових рубців, ніж необроблені зразки. Оброблені миші також мали на 30% більше м’язового волокна, а м’язи генерували на 32% більше сили порівняно з необробленими мишами. Функція м’язів була відновлена до рівня, що майже відповідав нормам.
Потрібно знайти спосіб введення
Це дослідження, яке підтверджує концепцію, показує, що насправді спосіб відновлення м’язів при м’язовій дистрофії Дюшенна можна виправити. Однак EGF не буде практичним лікуванням, оскільки білок не може рухатися з крові до м'язів. Наступним кроком для дослідників є пошук маломолекулярного препарату, який здатний викликати цей шлях і який легко вводити через кров. Вони також розглядатимуть довгострокові наслідки цього шляху, оскільки терапія може знадобитися протягом усього життя.
"М'язова дистрофія Дюшенна є складною, і нам, мабуть, знадобиться поєднання методів лікування для вирішення всіх аспектів захворювання", - сказав д-р Рудніцький у матеріал опубліковано в Оттавській лікарні.