FDA схвалює Nexletol, новий тип лікування гетерозиготної сімейної гіперхолестеринемії, в
Некслетол - це нещодавно схвалений Управлінням з контролю за продуктами та ліками (FDA) для застосування пацієнтам із гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HeFH), у випадках, коли оптимальне значення холестерину ЛПНЩ не досягається при максимальній терапії статинами.
Препарат також схвалений для лікування людей з атеросклеротичними серцево-судинними захворюваннями (ASCVD), де потрібно додаткове зниження рівня холестерину низької щільності (LDL-C).
Лише тиждень після цієї події, FDA також затвердила NEXLIZET, комбінація бемпедоєвої кислоти та езетимібу, які при пероральному введенні один раз на день знижують рівень ЛПНЩ, інгібуючи синтез холестерину в печінці та всмоктування його в кишечнику.
NEXLIZET призначається як допоміжна терапія для лікування статинами, що переносяться максимально, і для дієти у дорослих пацієнтів з гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією або атеросклеротичними серцево-судинними захворюваннями.
Схвалення Nexletol був заснований на двох клінічних випробуваннях III фази, CLEAR Harmony та CLEAR Wisdom. Було перевірено безпеку та ефективність лікування, в основному спрямована на зниження рівня LDL-c.
Препарат у формі таблеток по 180 мг надходитиме на ринок з 30 березня 2020 року.
За результатами першого дослідження (CLEAR Harmony), порівняно з плацебо, Nexletol знижує рівень холестерину ЛПНЩ на 18%. Дані другого дослідження (CLEAR Wisdom) були подібними, показуючи, що вживання препарату призвело до зниження рівня ЛПНЩ на 17%, порівняно з плацебо.
Обидва дослідження вивчали ефективність ліків у формі таблеток по 180 мг, що приймаються один раз на день протягом 52 тижнів. В обох клінічних випробуваннях зниження рівня холестерину низької щільності досягло найвищого порогу після перших 4 тижнів лікування.
Некслетол (бемпедоєва кислота) є першим на сьогодні затвердженим інгібітором аденозинтрифосфат-цитрат-ліази (ACL). Він має здатність знижувати рівень ЛПНЩ, пригнічуючи синтез холестерину в печінці.
Що стосується профілю безпеки препарату, було описано ряд побічні ефекти, які можуть бути пов'язані з його введенням, такими як інфекції верхніх дихальних шляхів, м'язові спазми, біль у животі, бронхіт, анемія, підвищення рівня ферментів печінки.
Це також було проаналізовано фармакокінетичний профіль і що результати показують, що прийом Некслетолу як доповнення до терапії симвастатином або правастатином може призвести до підвищення рівня статину та міопатії.
У цьому випадку не рекомендується застосовувати Некслетол з більш ніж 20 мг симвастатину або більше 40 мг правастатину.
9 із 10 людей із сімейною гіперхолестеринемією не діагностуються. Джерело: thefhfoundation.org
Хоча сімейна гіперхолестеринемія страждає приблизно в 34 мільйони людей у всьому світі, гетерозиготна форма є настільки ж поширеним захворюванням, як цукровий діабет 1 типу, більше 90% людей не діагностуються.
З огляду на це, Фонд FH та Всесвітня федерація серця розпочали заклик визнати глобальний тягар сімейної гіперхолестеринемії, ініціативу, спрямовану на розробку нових стратегій контролю цього стану.
Класичне лікування сімейної гіперхолестеринемії - це введення статинів (аторвастатин, розувастатин, симвастатин). Вони виконують роль знижує загальний холестерин, і численні клінічні випробування пов'язують їх застосування із зниженим ризиком інфаркту міокарда або інсульту.
Крім того, існує новий клас терапії, заснований на моноклональних антитілах, а саме на інгібіторах молекули PCSK9. Вони спрямовані на зниження рівня холестерину низької щільності.