Генна терапія - це революція ДНК, яка дотримується своїх обіцянок журналу santé
Оскільки величезні результати, отримані з дітьми з бульбашками, генна терапія продовжує розвиватися. Ця методика складається з передачі генетичної інформації в клітини пацієнта. Він потроху вписується в терапевтичний арсенал.
Генна терапія передбачає лікування пацієнта з генетичним дефектом шляхом введення в організм «здорової» копії дефектного гена. Для цього дослідники розробили розумну техніку: ген переноситься вірусом !
Модифіковані віруси
"Віруси розробили здатність приєднуватися до чужорідних клітин і використовувати їхню" техніку "для розмноження після введення в них свого генетичного матеріалу", пояснює д-р Філіп Мульє, науковий директор компанії Généthon (лабораторія фінансує понад 90% від Телемарафон). У цій галузі найбільш ефективними виявляються вірус СНІДу та його похідні, аденовіруси та парвовіруси. Будьте впевнені, їх формували в лабораторії. І проводяться радикальні тести, щоб переконатись, що вони не передадуть людям жодної хвороби. У генній терапії ці модифіковані віруси називаються переносниками.
Два шляхи продовження
Щоб ввести ген пацієнта в організм пацієнта, слід дістатись або безпосередньо: вектор вводять у уражену тканину (наприклад: сітківку ока); або побічно: клітини пацієнта видаляються, обробляються в лабораторії та знову вводяться в організм. Залежно від патологій кількість векторів, кількість ін’єкцій та їх розташування різняться. Складність полягає в отриманні стійкого ефекту з часом.
Генетичні захворювання, на які впливає генна терапія
Сьогодні простіше спробувати генну терапію при локалізованих патологіях або моногенних захворюваннях (виправити лише один ген). Наприклад, імунна недостатність. Таким чином, дев'ять немовлят, яких лікувала команда професора Алена Фішера, керівника служби імуногематології в лікарні Некер-Енфантс Маладес у Парижі, вважаються вилікуваними через десять років. Але ми повинні залишатися обережними щодо їх довгострокового майбутнього. «Результати були поза нашою уявою, це спрацювало дуже добре. Було доведено доказ того, що генна терапія спрацювала ", - вигукує професор Марина Кавацана-Кальво, завідувач відділення біотерапії лікарні Неккер.
І навпаки, нервово-м’язові захворювання, такі як м’язова дистрофія Дюшенна, створюють важкі проблеми для подолання. Ми повинні впоратися з лікуванням усіх м’язів, для чого потрібно в 100 000 разів більше векторів, ніж для сітківки.
Негенетичні патології також стосуються
Більшість клінічних випробувань генної терапії зосереджуються на захворюваннях, які не є строго кажучи генетичними. Отже, при раку ми розробляємо використання генів-вбивць, які атакують ракові клітини. Існують навіть триваючі дослідження щодо серцево-судинних захворювань.
У Франції професор Ерік Ван Белль, кардіолог Університетської лікарні м. Лілль, провів випробування на близько 100 пацієнтів похилого віку, які страждають від неоперабельних виразок ніг. Їм вводили м’яз ноги з геном, який стимулює ріст нових судин. Через рік ризик ампутації зменшився на 50%, а смертність - на 50%, і "виразка повернулася до прийнятної хронічної стадії", сказав професор Ван Бел. Це дослідження буде продовжене у всьому світі на 500 пацієнтів.
Перешкоди на шляху розвитку генної терапії
Перший страх при генній терапії полягає в тому, що генний препарат потрапить не в те місце і активує "онкоген", який сприяє розвитку раку. Так сталося з деякими немовлятами, які в 2002 році призвели до призупинення випробувань, проведених командою професора Алена Фішера в Паризькій лікарні Неккер-Енфантс. Очікується, що незабаром розпочнуться нові клінічні випробування з використанням безпечніших модифікованих вірусів.
Ризик непереносимості лікування
Ще одна проблема: толерантність до лікування. Дійсно, генну терапію можна порівняти з трансплантацією, оскільки сторонні елементи вводяться в організм. "Ми зараз на тій же стадії, що і трансплантація органів. Питання однакові. У деяких випадках потрібно буде розглянути можливість введення імунодепресивних препаратів пацієнтам ", - зазначає д-р Філіп Мульє, науковий керівник Généthon.
Ліки вже розроблені
Першим лікарським засобом, який отримав дозвіл на продаж у 2004 році, є китайський препарат Gendicine®, призначений для лікування раку голови та шиї.
Голландська лабораторія також отримала дозвіл на продаж Glybera®, який передає ген, здатний зменшувати ліпіди в крові.
У Франції видано тимчасовий дозвіл на використання Cerepro®. Цей препарат було призначено пацієнту з гліомою (раком головного мозку). З Європейським агентством з лікарських засобів триває процедура дозволу на продаж. Те саме стосується Ада-Скід, серйозної імунної недостатності, прохання якої надійшло від італійської команди.