Оцінка ранньої оцінки нещодавно затверджених фармацевтичних препаратів як керівництво
Зігмунд-Шульце, Нікола
Незабаром після схвалення важко оцінити, чи буде нещодавно затверджений препарат корисним для пацієнтів. Незалежна від компанії система оцінки EVITA призначена для підтримки лікарів у проведенні оцінки.
Як можна оцінити потенційну користь нещодавно затвердженого препарату для лікування пацієнтів? А хто повинен повідомити лікарів? Хоча медична професія та політика обговорюють це питання в США близько 50 років, воно, здається, не було добре вирішеним. Згідно з NEJM (364; 2011: 1185-7), бракує незалежної від компанії оцінки відповідності пацієнта нових речовин та переваг розширених показань до препаратів, які вже були затверджені у практичній формі, яка є легкодоступною для лікарів.
Комісія з лікарських засобів Німецької медичної асоціації (AkdД) також бачить проблему: "Менше 30 відсотків нещодавно затверджених препаратів є" справжніми "нововведеннями в тому сенсі, що для лікування пацієнтів існує перевага порівняно з існуючими методами лікування", - сказав проф. . Лікар. мед. Вольф-Дітер Людвіг, голова АКДД на Конгресі внутрішніх хвороб у Вісбадені. Згідно з AkdД, причини прогалин у знаннях та комунікаціях частково пов’язані з тим, що дизайн досліджень, що має значення для затвердження, часто не має значення для практики: навчальні колективи не є репрезентативними, або перевіряються лише сурогатні цілі або вибираються неадекватні контрольні групи, незважаючи на існуючі терапевтичні стандарти. З іншого боку, європейський уповноважений орган EMA не надає первинні дані клінічної частини досліджень у своїх звітах про ліки. Більша прозорість необхідна і можлива при збереженні таємниць компанії, сказав проф. мед. Урсула Гундерт-Ремі (Берлін), заступник голови АКДД.
На цьому тлі алгоритм, розроблений німецькими та шведськими фармакологами, повинен давати вказівки. Професор доктор мед. Бернд Мільбауер, директор Інституту клінічної фармакології (клініка Бремен-Мітте), бачить завдання EVITA в оцінці препаратів, щойно вони запускаються, та швидкому повторенні оцінок, якщо ситуація з даними зміниться. У той же час EVITA також вказує на типові недоліки в дослідженнях щодо затвердження. Однак алгоритм не замінює обширних звітів про медичні технології та систематичних оглядів.
EVITA базується на оцінці ефективності та профілю ризику активного інгредієнта, що стосується показань, порівняно з відповідними альтернативами. Плацебо допускається лише для порівняння, якщо немає загальноприйнятого стандарту. Однак у випадку неоднорідних стандартів визначення посилання є складним, визнав Мюльбауер.
Активний інгредієнт отримує позитивні бали завдяки доведеній перевазі в рандомізованих контрольованих дослідженнях щодо ефективності або небажаних ефектів, негативні бали через відповідні недоліки. Загальний бал EVITA в кінцевому підсумку також відображає ціль лікування (терапія проти профілактики) та тяжкість захворювання. Наявність терапевтичного стандарту та відповідність пацієнта цільовим значенням визначають умови дослідження, на основі яких оцінюється додаткова клінічна користь. Якщо ситуація дослідження не відповідає вимогам, присуджується рішення "не оцінюється" (Не застосовується). Колірна шкала (червоно-жовто-зелена) дає швидку орієнтацію щодо оцінки.
Відповідно до цієї процедури, на сьогодні оцінено 23 лікарські засоби, у тому числі 13 як не оцінювані, чотири з негативним балом та шість із позитивним. Однією з позитивних оцінок був леналідомід для лікування рефрактерної або рецидивуючої множинної мієломи. Речовина схвалена для цього показання у поєднанні з дексаметазоном з 2007 року. Однак фармакологи з EVITA не оцінили ситуацію з дослідженням ранолазину, селективного інгібітора припливу натрію в серцеві натрієві канали, як оцінювану. Показанням є симптоматична терапія стенокардії. Відповідно до міркувань, ранолазин не тестували у пацієнтів, які мають скарги, незважаючи на оптимальну антиангінальну терапію.