Пегваліаз ось-ось отримає схвалення ЄС APOTHEKE ADHOC

пегваліаз

Берлін - Фенілектонурія - одне з рідкісних захворювань. Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) видав рекомендацію щодо схвалення Palynziq (пегваліаза, BioMarin).

Palyziq можна продавати для лікування пацієнтів з фенілкетонурією (ФКУ) віком від 16 років. ФКУ - серйозне спадкове метаболічне захворювання. Причиною порушення білкового обміну є генетичні зміни. У всіх новонароджених дітей проводиться обстеження на цю хворобу з 1960-х років.

Пацієнтам не вистачає ферменту фенілаланін гідроксилази (ПАУ), який розщеплює амінокислоту фенілаланін - яка міститься у багатьох харчових продуктах, що містять білок - до тирозину. Якщо організм не може розщепити фенілаланін, амінокислота накопичується і може спричинити проблеми в мозку та нервовій системі. Люди можуть мати неврологічні та психіатричні розлади, включаючи інтелектуальні вади, тривогу та депресію. Лікування ФКУ не існує. Постраждалі повинні протягом життя дотримуватися дієти, яка містить продукти з низьким вмістом фенілаланіну. В якості їжі особливо підходять фрукти, овочі та спеціальна їжа з низьким вмістом білка. Тож споживання фенілаланіну слід зменшити.

Однак більшості пацієнтів важко дотримуватися дієти. Kuvan (Sapropterin, BioMarin), препарат для лікування гіперфенілаланінемії (HPA) та ФКУ у пацієнтів будь-якого віку, був затверджений протягом декількох років. Сапротерин - це синтетична копія власної речовини організму, тетрагідробіоптерпіну (BH4). Організму це потрібно для виробництва тирозину з фенілаланіну.

Тому Palynziq буде другим можливим варіантом лікування для постраждалих. Препарат показаний пацієнтам із надмірно високим рівнем фенілаланіну в крові (понад 600 мкмоль/л), незважаючи на попереднє лікування наявними варіантами лікування. Пегвілаза має новий механізм дії. Пегільований рекомбінантний фермент фенілаланін-аміачна ліаза може розщеплювати фенілаланін, запобігаючи його накопиченню в організмі і, зрештою, зменшуючи симптоми. Палінзік отримав схвалення в США минулого року.

Ефективність та безпека Palynziq були підтверджені в клінічних дослідженнях III фази. Після 18 місяців лікування у більшості пацієнтів рівень фенілаланіну був менше 600 мкмоль/л. Крім того, когнітивні та психіатричні симптоми покращувались при продовженні лікування.

Найпоширенішими побічними реакціями препарату на Palynziq були біль у суглобах та реакції на місці ін’єкції, включаючи еритему та висип. Пегвілаза служить заміною відсутньої ПАУ. Ліки можуть виходити на ринок у розчинах для ін’єкцій 2,5 мг, 10 мг та 20 мг.