Прорив у гемофілії Кровотеча Запитайте професора

Моноклональні антитіла можуть значно зменшити ризик кровотечі у пацієнтів з гемофілією, навіть якщо інгібітори проти фактора VIII робили введення концентрату фактора VIII неефективним. Це показано в дослідженні, опублікованому в New England Journal of Medicine.

запитайте

Гемофілія А - це спадковий розлад крові, який майже виключно вражає чоловіків. Тенденція кровотечі обумовлена ​​відсутністю фактора VIII каскаду згортання; Поширеним ускладненням є кровотеча у великі суглоби, яке часто спричиняється незначними нещасними випадками. Попередня терапія полягає у внутрішньовенному введенні фактора VIII 2-3 рази на тиждень або за необхідності. Головним ускладненням цієї терапії сьогодні є утворення нейтралізуючих антитіл проти фактора VIII, так званих інгібіторів, так що терапія практично неефективна і кровотеча виникає знову. Цей так званий інгібітор гемофілії зараз вражає близько 30% усіх пацієнтів з гемофілією А.

Коментар експерта:

Профілактика антитіл при гемофілії А тепер вирішує проблему утворення інгібіторів, коли фактор VIII вводять за допомогою геніальної нової стратегії; Експерти вважають це основним медичним інструментом для поліпшення якості життя постраждалих пацієнтів (2).

(1) Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B et al.: Профілактика еміцизумабу при гемофілії А з інгібіторами. N Engl J Med 2017; 377: 809-818. DOI: 10.1056/NEJMoa1703068.

(2) Lillicrap D: Біспецифічна терапія проти тіла при гемофілії. N Engl J Med 2017; 377: 884-885.