Результати, що заохочують аутизм для буметанідного діуретику
Аутизм: обнадійливі результати для діуретичного буметаніду
Значення діуретичного буметаніду в лікуванні аутизму ще раз демонструється в останньому клінічному дослідженні, проведеному компанією Neurochlore. Хоча це лікування не є лікувальним, воно призводить до зменшення тяжкості аутичних розладів у дітей і незабаром може бути продане лабораторією Серв’є.
буметанід є діуретиком застосовується для лікування серцевої недостатності та гіпертонії. Протягом декількох років французька біотехнологічна компанія Neurochlore цікавилася цим методом лікування з іншою метою: для лікування розладу аутистичного спектра (РАС) у дітей та підлітків. Буметанід справді мав би здатність впливати на високі концентрації хлору в нейронах, що спостерігаються при деяких захворюваннях нервового розвитку, таких як аутизм.
Клінічні випробування проводяться в цьому напрямку з 2012 року. Дослідники, включаючи доктора Еріка Лемоньє, клініциста, що спеціалізується на аутизмі, вперше провели клінічне випробування на 60 дітях з аутизмом та хворобою Аспергера у віці від 3 до 11 років. Після 90 днів лікування середній бал шкали дитячого аутизму (CARS) у дітей, які отримували буметанід, значно покращився, але лікування було б більш ефективним у пацієнтів із аутичні розлади найменш важкі.
Ось чому дослідники подали запит на отримання дозволу на проведення загальноєвропейського випробування, щоб краще визначити популяцію, яка постраждала від цього лікування, і, зрештою, отримати MA (дозвіл на продаж) для цього показання. Клінічне випробування II фази був схвалений ЄМА (Європейське агентство з лікарських засобів) та проходив у шести французьких центрах для майже 90 дітей (2-18 років). Висновки дослідження щойно показали обнадійливі результати за кількома шкалами аутизму.
Незабаром розпочнеться клінічне випробування фази III
Вони дають змогу розпочати дослідження фази III у 2018 році та врешті-решт передбачити комплексне лікування розладу і особливо його ключові симптоми, соціальний дефіцит та стереотипна поведінка. Якщо клінічне випробування фази III виявиться успішним, воно "дасть можливість подати заявку на реєстрацію до європейських органів охорони здоров'я", уточнює Neurochlore.
Тривалість лікування у формі сиропу становитиме рік, і всі пацієнти отримуватимуть його щонайменше півроку. Чотири сотні дітей та підлітків будуть набрані з чотирьох-п'яти інших європейських країн. Саме в цьому контексті лабораторія Серв'є щойно оголосила про партнерство з Neurochlore з метою "прискорення розробки препарату, який може стати першим комплексне лікування ключових симптомів аутизму".
Згідно з умовами угоди, Servier розроблятиме та продаватиме продукт у Європі, а Neurochlore зберігатиме права США. Депозит у розмірі запит на дозвіл на продаж планується на кінець 2021 року. "Тривале застосування буметаніду дітьми можна розглянути, оскільки його прийнятність для дорослих добре задокументована, цей продукт використовується вже багато років", - каже компанія.
В даний час лікування аутизму не проводиться
Аутизм є ранній розлад нейророзвитку який триває все життя і для якого в даний час не існує конкретного препарату. Стан знань ще не дозволяє зрозуміти точно всі його причини, але вказує на те, що "аутисти надзвичайно неоднорідні за своїми навичками та своїм функціонуванням, пояснює Міністерство охорони здоров'я. Ось чому ми говоримо про" розлади спектру " аутизм, тому що термін аутизм охоплює дуже широку, різноманітну та неоднорідну реальність ".
Однак виділено два основних типи загальних ознак: особливість або дефіцит у спілкуванні та повторювана поведінка. "Я радий бачити, що фундаментальне дослідження, яке ми проводимо протягом декількох десятиліть, матиме успіх при лікуванні синдрому який зараз не має. Це ілюструє важливість базових когнітивних досліджень ", - сказав професор Єхезкель Бен-Арі, президент Neurochlore.
З перших клінічних випробувань дослідники тим не менше відзначали, що прийом цієї молекули може призвести до дефіциту калію, який вимагає доповнення. Перш за все, вони нагадують, що в даний час лікування для цього точного показання не застосовується що на експериментальному етапі. Тому вони не рекомендують це, як воно є.