Техніка; редагування; ДНК, що вперше використовується для лікування печінки
Методика "редагування" ДНК вперше застосовується для лікування захворювань печінки і може бути використана в майбутньому для профілактики синдрому Дауна, згідно з дослідженням дослідників з Массачусетського технологічного інституту (MIT) у США. Америки.
Техніка "редагування" ДНК, яка вперше використовується для лікування захворювань печінки (Зображення: Shutterstock)
За даними dailymail.co.uk, у цьому дослідженні було вилікувано генетичне захворювання печінки, проведене на живих мишах, використовуючи революційну техніку "редагування" геному, яка незабаром може бути застосована і для пацієнтів-людей.
Техніка, що отримала назву "Crispr", може з великою точністю викликати ряд незначних змін у величезній генетичній базі даних у структурі ДНК.
"Crispr" - вимовляється як "хрусткий" - використовувався для виправлення однієї "букви" в генетичному алфавіті мишей, які зазнали мутації гена, пов'язаного з метаболізмом печінки.
ОСТАННІ НОВИНИ
Винахідник вакцини Covid-19 знає, коли життя нормалізується. "Я дуже впевнений у собі"
Іон Крістою: Держава відповідає за пожежу
ГОРОСКОП, 16 ЛИСТОПАДА - Цим знакам довіряють не ті люди. Хто ризикує їх розчарувати
Коли життя нормалізується? Відповідь одного із творців вакцини проти COVID-19 виробництва BioNTech - Pfizer
Вчені вважають, що подібна мутація цього самого гена спричиняє генетично успадковане захворювання печінки у людей, і дослідники сподіваються розпочати клінічні випробування на пацієнтах через кілька років.
Американські вчені вважають, що в ДНК можна внести ряд змін для лікування різних генетичних захворювань, таких як серповидно-клітинна хвороба, синдром Дауна та хвороба Хантінгтона.
Нова техніка використовує "ферменти рестрикції" для націлювання на певні частини 23 пар хромосом людини, не виробляючи небажаних мутацій.
Ці ферменти були відкриті в 1987 р. І спочатку вважалося, що вони є частиною структури некодуючої ДНК, яку також називають "сміттєвою ДНК". Пізніше вчені дізналися, що цей тип ДНК використовується як захисний механізм, що використовується бактеріями проти інвазивних вірусів.
Але його потенціал був повністю зрозумілий лише два роки тому, коли дослідники виявили, що некодуюча ДНК може поєднуватися з ферментом під назвою Cas9 і використовуватися для "транскрипції" геному людини.
Для цього дослідження вчені з Массачусетського технологічного інституту (Массачусетський технологічний інститут) використовували метод Crispr для виявлення та корекції мутантної пари ДНК у печінковому гені LAH.
Ця мутація може призвести до летального накопичення амінокислоти тирозину у 1 із 100 000 людей. Пацієнти повинні отримувати ліки та дотримуватися дієти з низьким вмістом білка.
Дослідникам MIT вдалося вилікувати це рідкісне захворювання печінки у мишей, замінивши приблизно третину їх загальної кількості клітин печінки трьома лініями РНК.
РНК-лінії діяли як провідні молекули для пошуку мутантної пари ДНК, званої FAH. Тоді фермент Cas9, приєднаний до ліній РНК, зміг відновити ці мутантні гени.
За допомогою цього методу правильний ген був введений приблизно в один із 250 гепатоцитів (клітин, що складають більшу частину печінки). Протягом наступних 30 днів ці здорові клітини почали розмножуватися і замінювати хворі клітини печінки.
Вчені вважають, що ця методика настільки точна, що її можна використовувати в генній терапії - замінюючи мутантні гени здоровими генами - для ефективної боротьби зі смертельними вірусами, такими як ВІЛ та такими захворюваннями, як рак.
Це також породжує низку суперечок, оскільки ця методика також може бути використана для корекції дефектних генів в людських ембріонах, що дозволяє лікарям усунути ряд потенційних захворювань ще до народження дітей.
У минулому генна терапія спиралася на використання вірусів для випадкової вставки ДНК в геном людини - неточна та ризикована практика.