A16AX07S - DCI SAPROPTERINUM - Медичне навчання
A16AX07S - DCI: САПРОПТЕРІН
Детальніше: https://www.formaremedicala.ro/a16ax07-dci-sapropterinum/
➢ Дорослі, підлітки та педіатричні пацієнти віком від 4 років з діагнозом гіперфенілаланінемія (HFA) з фенілкетонурією (FCU), які були визнані такими, що відповідають на таке лікування.
➢ Дорослі пацієнти, підлітки та діти будь-якого віку з діагнозом гіперфенілаланінемія (HFA) з дефіцитом тетрагідробіоптерину (BH4), які були визнані такими, що відповідають на таке лікування.
ЛІКУВАННЯ (дози, спосіб введення, корекція дози, період лікування)
Під час введення сапроптерину необхідний активний моніторинг споживання фенілаланіну з їжею, а також загального споживання білка, щоб забезпечити адекватний контроль концентрації фенілаланіну в плазмі та харчового балансу.
Оскільки HFA через дефіцит FCU або BH4 є хронічним станом, після того, як продемонстрована відповідь на лікування, рекомендується тривале лікування.
Початкова доза сапроптерину у дорослих, підлітків та педіатричних пацієнтів з ФКУ становить 10 мг/кг один раз на день. Дозу можна регулювати, як правило, від 5 до 20 мг/кг/добу, для отримання та підтримки належних плазмових концентрацій фенілаланіну.
Початкова доза для дорослих, підлітків та педіатричних пацієнтів із дефіцитом BH4 становить від 2 до 5 мг/кг маси тіла один раз на день. Дозу можна регулювати до 20 мг/кг на добу.
Щоденну дозу, розраховану на основі маси тіла, слід округлити до найближчого кратного 100. Наприклад, розраховану добову дозу від 401 до 450 мг слід округлити до 400 мг. Розрахована доза від 451 мг до 499 мг повинна бути округлена до 500 мг.
Для оптимізації терапевтичного ефекту може знадобитися розділити загальну добову дозу на 2 або 3 прийоми, розподілені протягом дня.
МОНІТОРИНГ ЛІКУВАННЯ (КЛІНІКО-ПАРАКЛІНІЧНІ ПАРАМЕТРИ ТА ПЕРІОДИЧНІСТЬ)
Концентрацію фенілаланіну у плазмі крові слід визначати перед початком лікування, через тиждень після початку лікування з рекомендованою початковою дозою та щотижня протягом більше одного місяця при кожній корекції дози.
Задовільна відповідь визначається як зменшення концентрації фенілаланіну у плазмі крові на ≥ 30% або досягнення терапевтичних цілей для концентрацій фенілаланіну в плазмі крові, визначених для кожного пацієнта лікуючим лікарем. Пацієнтів, які не досягли такого рівня відповіді протягом місячного періоду тестування, слід вважати такими, що не реагують.
регулярні клінічні оцінки (моніторинг концентрації фенілаланіну та тирозину в плазмі, споживання їжі та психомоторний розвиток).
Підвищена чутливість до діючої речовини або будь-якої з допоміжних речовин