Етіологія інтелектуальної недостатності
Через деякі запитання я хотів би зазначити, що я маю на увазі класифікацію форм інвалідності:
Хайнц Мюль (1994): Введення в освіту для людей з вадами розумового розвитку. Штутгарт, Берлін, Кельн: Колхаммер

Крім того, описані симптоми, звичайно, є можливими симптомами. Не кожна постраждала людина має всі перераховані симптоми.
- близько 7-10% інтелектуальних вад спричинені метаболізмом
Порушення Амінокислотаобмін речовин
кленхвороба сиропу (лейциноз/MSUD)
- успадковується як аутосомно-рецесивна ознака
- Деякі амінокислоти (лейцин, ізолейцин та валін) не можуть розщеплюватися, накопичуватися в крові та виводитися з сечею
- менше 1: 200 000
- у новонароджених:
- Слабкість пиття
- Блювота
- Гіпотонія
- Проблеми з диханням
- Судоми аж до коми
- загальне:
- Сеча має сильний запах кленового сиропу або Меггі
- важкі неврологічні симптоми
- розумова вада
- Постійної шкоди можна уникнути, лише дотримуючись послідовної дієти протягом усього життя якомога раніше
- успадковується як аутосомно-рецесивна ознака
- Дефіцит або знижена активність гістидази в шкірі та печінці
- Наслідками є гістидинурія та пов'язані з нею аланін та інші порушення обміну речовин
- Порушення мовного розвитку
- Судоми
- Атаксія
- Невисокий зріст
- блідо-русяве волосся
- Дієта (спеціальна їжа з низьким вмістом гістидину)
- успадковується як аутосомно-рецесивна ознака
- в перший день життя:
- Гіпотонія
- Судоми
- Апное
- млявість
- переважно смерть протягом першого місяця життя
- успадковується як аутосомно-рецесивна ознака
- Порушення обміну речовин
- Легкий дерматоз
- рідко симптоми мозочка
- успадковується як аутосомно-рецесивна ознака
- Дефект ферменту в метаболізмі гомоцистеїну
- Наслідок: надлишок гомоцистеїну в крові
- 1: 120 000 - 1: 300 000 (залежно від автора)
- рідкісний у Центральній Європі
- Пошкодження ендотелію судин (наслідок: артеріосклекоз, а також тромбози та емболії, які в основному вражають мозок, серце, легені та нирки)
- Фізичний зріст, арахнодактилія, воронкоподібна скриня
- Остеопороз, який в основному призводить до сплощення тіл хребців і, отже, до деформації хребта
- відсталий розумовий розвиток
- Розлади поведінки у сенсі шизофренії
- Пошкодження ока: електропія кришталика, глаукома, екстремальна короткозорість
- чим молодша постраждала людина на момент виникнення захворювання, тим частіші та серйозніші порушення психічного розвитку
- успадковується як аутосомно-рецесивна ознака
- ген на довгому плечі хромосоми 12 мутується
- Порушення обміну амінокислот:
- Всі білковмісні продукти тваринного та рослинного походження містять амінокислоту фенілаланін.
- Зазвичай у присутності ферменту в печінці людини фенілаланін перетворюється на тирозин, іншу амінокислоту.
- У хворих на ФКУ фермент або зовсім відсутній, або лише частково активний через генетичну мутацію.
- Як результат, перетворення фенілаланіну в тирозин повністю або частково відсутнє.
- Фенілаланін накопичується в крові та тканинах та спричиняє пошкодження мозку, якщо ФКУ не виявляють у перші кілька тижнів життя та не відразу лікують.
- 1: 10 000 - 1: 15 000 (залежно від автора)
- розлади психомоторного розвитку
- Якщо його не лікувати, це призводить до важкої інтелектуальної вади (IQ Порушеннявуглеводівобмін речовин
- Розщеплення лактози
- Галактоза не може бути повністю перетворена в корисну енергію, але залишається в тканині як галактоза-1-фосфат
- При підозрі на галактоземію нормальну дієту (годування груддю або нормальне дитяче харчування) необхідно припинити і замінити спеціальним молоком, яке не містить ні лактози, ні галактози.
- Після переходу на безлактозне молоко стан дитини покращується протягом декількох днів, а пошкодження печінки та помутніння кришталика ока зазвичай повністю відступають.
- Необхідна дієта з низьким вмістом галактози протягом усього життя
- Функціональні розлади печінки, селезінки, очей, мозку, тіла та скелетної структури
Форми мукополісахаридозу:
- Херлер (MPS I)
- Лайно (MPS IS)
- З'єднання Херлера-Шейє (MPS I H/S)
- Мисливець (MPS II)
- Санфіліппо A (MPS III A)
- Санфіліппо B (MPS III B)
- Санфіліппо C (MPS III C)
- Санфіліппо D (MPS III D)
- Morquio A (MPS IV A)
- Morquio B (MPS IV B)
- Марото-Ламі (MPS VI)
- Хитрий (MPS VII)
- Натович (MPS IX)
Порушення ліпідної та Ліпоїднаобмін речовин
- наявні навички будуть зменшені
- вимовляється: гощі
- успадковується як аутосомно-рецесивна ознака
- Мутація гена глюкоцереброзидази на довгому плечі хромосоми 1
- Метаболічне захворювання ліпідів: дефіцит ферменту глюкоцереброзидази
- Глюкоцереброзид, який зазвичай виробляється при руйнуванні клітин крові, не може бути розщеплений далі
- Накопичення глюкоцереброзиду у фагоцитах, відповідальних за розпад
- ці так звані клітини Гоше накопичуються в основному в селезінці, печінці та кістковому мозку і викликають там збільшення та функціональні порушення
- збільшення селезінки та печінки
- Кісткові кризи та інфаркти
- Анемія
- Порушення коагуляції
- Порушення росту (у дітей)
- дуже слабкий до дуже сильний біль
- може виникнути в будь-якому віці
- прогресуюче захворювання.
- 3 типи синдрому Гоше
- Тип 1 (хронічна вісцеральна форма)
- Гепатоспленомегалія
- Анемія
- Тромбоцитопенія
- Проблеми з кістками та суглобами (хронічне запалення та оклюзія судин через клітини Гоше)
- Лейкоцитопенія
- Імунодефіцит
- Тип 2 (гостра невропатична форма) приходить до
- на додаток до ураження органів типу 1
- важкі процеси зриву нервової системи, які призводять до смерті протягом перших 3 років життя
- Тип 3 (підгостра невропатична форма)
- як тип 2, але пізніше початок захворювання і легший перебіг
- Залучення центральної нервової системи (поступове зниження розумових здібностей, розлади руху очей, розлади поведінки, рухові рухові розлади та судоми)
- Пацієнти рідко досягають третього десятиліття життя
- Тип 1 (хронічна вісцеральна форма)
- в середньому 1: 40 000 чоловік
- найпоширенішим є тип 1,
- типи 2 і 3 дуже рідкісні і зустрічаються менш ніж у 1: 100 000 людей
- Заміна ферменту
- у типів 1 і 3 тип постійні інфузії ферменту протягом усього життя можуть зменшити симптоми захворювання селезінки, печінки та кісток і навіть зупинити їх
- відсутність ефективної терапії пошкодження мозку у пацієнтів із типами 3 та 2.
- Вилікувати неможливо
- Причина:
- Дефект гена на хромосомі 11
- Відсутність активності ферменту сфінгомієлінази
- Сфінгомієлін не може розщеплюватися належним чином і накопичується в клітині
- починається в перші місяці життя
- важке неврологічне захворювання
- Зазвичай призводить до смерті від 2 до 5 років
- Симптоми:
- Жовтяниця при народженні або незабаром після нього
- Проблеми з харчуванням
- роздутий живіт у віці 3-6 місяців
- збільшення втрати простих навичок, таких як ходьба, сидіння, розмова
- дуже швидке фізичне погіршення
- Причина подібна типу А
- неврологічні скарги незначні або відсутні
- дуже різноманітний
- Симптоми:
- Роздутий живіт у ранньому дитинстві через збільшення селезінки та печінки
- зазвичай перші симптоми в дитинстві (10-12 років)
- Збільшення печінки та селезінки
- гематологічні відхилення, такі як анемія
- Легеневі труднощі, такі як задишка, сприйнятливість до інфекцій
- Невисокий зріст
- неврологічні відхилення
- Причина:
- Дефект гена на хромосомі 18
- Дефект транспорту (доданого холестерину та інших речовин) у клітині
- Накопичення холестерину та інших продуктів метаболізму
- зазвичай у дітей шкільного віку (але може прорватися з дитинства до дорослого віку)
- Симптоми:
- Жовтяниця при народженні або незабаром після нього
- збільшення селезінки та печінки
- Проблеми з рухами очей вгору і вниз
- Труднощі з розташуванням кінцівок
- Дізартрія
- Труднощі у навчанні та прогресивний занепад інтелекту
- Катаплексія
- Епілептичні напади
- депресії
- Порушення сну
- Нечутливість до холоду/спеки
- Спадкові захворювання
- неврологічні захворювання, що вражають головний мозок, спинний мозок і зрідка периферичні нерви
- прогресуюче переродження білої речовини центральної нервової системи
- Наслідок: іноді трапляються важкі неврологічні та психологічні розлади
- відрізняються через безліч різних форм
- відбуваються дуже поступово
- Виникнення в дитинстві
- Зміни в послідовності рухів і схемі ходи
- Проблеми з харчуванням і
- Проблеми з мовленням
- Проблеми зі зором та слухом
- Проблеми поведінки
- Порушення пам’яті та інтелекту
- Виникнення у зрілому віці
- спастичний розлад банди
- Емоційний розлад
- тремор
- Атаксія
- серйозні захворювання
- У постраждалих дітей тривалість життя дуже обмежена
- існують вузькі межі терапевтичних можливостей