М’язова атрофія хребта, яка шукає вплив на органи
Вівторок, 10 листопада 2020 р
Ганновер - Міжнародний консорціум з дослідницькими групами з Італії, Великобританії, Іспанії, Нідерландів та Німеччини хоче з'ясувати наслідки спінальної м'язової атрофії (SMA) на органи та дослідити, як можна ефективно використовувати наркотики на індивідуальній основі.
Керівництво проектом взяв на себе Пітер Клаус, молекулярний біолог з Інституту нейроанатомії та клітинної біології при Ганноверській медичній школі (MHH).
SMA - спадкове нейродегенеративне захворювання. Рухові нервові клітини спинного мозку та стовбура головного мозку, які з’єднані з м’язами і контролюють їх руху, поступово гинуть. Результатом є масивне виснаження м’язів, яке у важких випадках, якщо його не лікувати, може призвести до смерті в дитинстві.
На додаток до втрати рухових нейронів у центральній нервовій системі (ЦНС), на думку вчених, є все більше доказів того, що інші клітини та органи в організмі також можуть бути уражені.
Є два затверджені препарати проти хвороби та один, який має бути затверджений у Німеччині. "Насамперед нас цікавить, чому пацієнти по-різному реагують на ліки і як хвороба та лікування впливають на периферичні органи", - пояснив Клаус.
aerzteblatt.de
За допомогою дослідницької мережі слід з’ясувати не лише зміни, спричинені SMA на молекулярному рівні. Дослідники також хочуть записати клінічні симптоми та розробити нові терапевтичні стратегії на основі цих висновків.