Перспективний грибок проти генетичних захворювань
Гриби, зібрані в паризькому регіоні, дозволили «вилікувати» клітини людей, хворих на муковісцидоз.
Опубліковано 27.11.2017 о 15:45, оновлено 27.11.2017 о 15:45
Він їстівний, але ледве. Його смак залишає дуже холодним. На вигляд він нічим не примітний, але схожий на деякі його токсичні аналоги. Одним словом, йому справді немає чим догодити. Проте він щойно призначив зустріч з історією медицини: перевернутий клітоцибовий гриб (Lepista inversa) має молекули, які в лабораторії змогли вилікувати клітини хворих на муковісцидоз.
Все почалося з того, що французькі дослідники з Inserm, Музею національної природної історії, CNRS, Університету Лілля та Інституту Пастера де Лілля 1 вирішили відстежити продукцію в хімічній бібліотеці музею. Таким чином дослідники протестували 164 екстракти з цієї колекції, гриби та водорості, на різних культурах клітин. І були здивовані, побачивши, що інвертовані клітоцибові суміші змогли дуже ефективно відновити експресію людських генів з мутаціями в клітинах культури. Їх робота була опублікована в листопаді в науковому журналі PlosOne.
Близько 10% пацієнтів з рідкісними генетичними захворюваннями, такими як муковісцидоз або м’язова дистрофія Дюшенна, або навіть певними видами раку, страждають від особливої мутації: уражений ген виробляє лише частину білка, коду якого він кодує. Отже, білок не здатний виконувати свою роль. У разі муковісцидозу, усічені білки призводять до обструкції бронхів та дихальної недостатності.
Відновлюйте ДНК, не торкаючись її
Щоб перевірити свою гіпотезу, дослідники вирушили збирати гриби в Буа де Вінсенс, що на краю Парижа, і в парку Соссе, у Вільпінте. Загалом було зібрано вісім кілограмів клітоцибу. І препарати перевірені. Вони добре скасовують мутацію і дозволяють клітинам виробляти функціональний білок. "Коли ми знаємо, що для відновлення 5% функціональних білків при муковісцидозі може мати вплив на наслідки захворювання, ця робота надзвичайно обнадійлива", - підрахували автори, які вказують, що ця стратегія могла б зробити можливим вилікувати без необхідності модифікувати ДНК пацієнтів.
«Це відкриття є надійним, оскільки цей гриб, хоча і не цінується за смак, є їстівним; він також дуже поширений - він росте в Іль-де-Франс і в різних регіонах Франції та Європи ", - пояснює Фабріс Лежен, дослідник Inserm і один з авторів цієї роботи. «Але кроки для досягнення реальної терапевтичної стратегії все ще довгі. Нам все одно потрібно буде очистити молекули, що цікавлять цей екстракт, а потім протестувати їх in vivo, щоб відстежувати їх тривалу ефективність та відсутність токсичності ".