Рідкісні генетичні ожиріння, які обіцяють результати клінічного випробування APHP
Ожиріння з дефіцитом POMC (про-опіомеланокортин) - це сирота-хвороба, яка на сьогодні описана у 50 пацієнтів, хоча, за оцінками, вона страждає від 100 до 500 людей у всьому світі. Хоча в даний час не існує конкретного лікування, публікація NEJM повідомляє про обіцяючі результати клінічного випробування фази 2, що призвело до значної втрати ваги у пацієнтів жіночої статі. У дослідженні беруть участь клінічні групи лікарні Шарі в Берліні та лікарні Піті-Сальпер'єр AP-HP (ICAN), Інсерм, Університету П'єра та Марії Кюрі та американської компанії.
POMC - гормон, який працює в мозку для регулювання голоду та ваги. Дефіцит у постраждалих людей веде з раннього дитинства до важкого ожиріння, пов'язаного з ендокринними порушеннями (дефіцитом кортизолу та статевих гормонів), рудим волоссям і дуже світлою шкірою.
У цьому дослідженні двох пацієнтів лікували сетмеланотидом, потужним агоністом рецептора меланокортину MC4R, який брав участь у шляху POMC. При такому лікуванні (одна ін’єкція на день) перший пацієнт втратив 51 кг за 42 тижні, а другий 20 кг за 12 тижнів. Дуже високі рівні інсуліну перед лікуванням були різко знижені, і клініцисти спостерігали зменшення голоду, що спричиняло велике полегшення у пацієнтів.
Таким чином, сетмеланотид є ефективною терапією для зменшення ваги та відновлення нормального апетиту у людей з дефіцитом РОМС. Оскільки ці пацієнти продовжують своє лікування сьогодні, дослідники планують клінічні випробування із застосуванням сетмеланотиду для лікування інших генетичних розладів, пов’язаних із ожирінням, таких як синдром Прадера Віллі, пов’язаний зі зниженою активністю POMC та аномаліями рецепторів лептину.
Дефіцит проопіомеланокортину, який лікується агоністом рецептора меланокортину-4.
Пітер Кюнен, Карін Клемент, Сусанна Віганд, Олівер Бланкенштейн, Кіт Геттесдієнер, Леа Л. Мартіні, Кнут Май, Ульріке Блюм-Пейтаві, Аннет Грютерс, Хайко Круде.
Контактні дані прес-служби
ЗВЕРНІТЬСЯ У ПРЕС-СЛУЖБУ AP-HP
Протягом тижня, будь ласка, надсилайте свої запити електронною поштою на адресу [email protected] зі своїм номером телефону, і ми передзвонимо вам якомога швидше. Під час WE Ви можете зателефонувати на прес-номер за номером 01 40 27 30 00. Враховуючи стан здоров’я та відповідно до інструкцій щодо відвідувань госпіталізованих пацієнтів, ми віддаємо перевагу співбесіді/інтерв’ю в офісах та кімнатах для проведення засідань, за межами служб догляду.
Прес-службовці:
Енн-Сесіль Бард
Барнабе Халмін
Джессіка Джаба
Елеонора Дюво