Тедуглутид - це перший препарат для специфічного лікування синдрому короткої кишки

З точки зору експерта

Мартін Сторр, Штарнберг

Синдром короткої кишки - рідкісне захворювання, до недавнього часу специфічна терапія була недоступною. У 2012 році тедуглутид отримав схвалення від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) для лікування пацієнтів із синдромом короткої кишки в Європі. Затвердження базувалося, зокрема, на даних дослідження фази III [5]. В даний час досі незрозуміло, чи відображаються ці результати у повсякденній клінічній практиці, яка дуже сильно відрізняється у пацієнтів із синдромом короткої кишки.
Медикаментозна терапія 2015; 33: 154-5.

Синдром короткої кишки виникає в результаті резекції тонкої кишки. Причин таких резекцій багато: хронічні запальні захворювання кишечника, такі як хвороба Крона, карцинома, мезентеріальні інфаркти або велика травма живота - лише деякі з можливих причин [1]. Тонкий кишечник має виражену здатність пристосовуватися, так що навіть великі втрати тканин тонкої кишки можуть бути компенсовані. Тим не менше, втрата тонкої кишки у людей занадто виражена, а здатність до адаптації та компенсації перевищена. Результатом є синдром короткої кишки, який проявляється дуже різними клінічними картинами. Хоча втрата рідини або електролітів домінує у деяких пацієнтів, дефіцит вітамінів та мікроелементів є більш помітним у інших пацієнтів. Для інших основною проблемою є порушення всмоктування поживних речовин або поєднання всіх цих труднощів. При синдромі короткої кишки постраждалі повністю або частково залежать від прийому всередину та парентерально; потреба в добавках мінлива.

Залишок довжини кишечника в два метри часто називають мінімальною довжиною кишечника, нижче якої різко зростає ризик розвитку синдрому короткої кишки [7]. Фаза адаптації кишечника, яка починається після операції на кишечнику, надзвичайно мінлива і непередбачувана. Механізмами адаптації є ріст ворсинок тонкої кишки та її розширення, а також гіпертрофія решти тонкої кишки. На цій фазі адаптації тонкого кишечника оптимальне та адекватне харчування має першорядне значення, і ентеральне харчування, здається, сприяє адаптації. Допоміжні заходи, такі як блокування лікарською кислотою та парентеральне доповнення відсутніх мікро- та макроелементів та обсягу, завершують терапію та супроводжують перехід до тривалої терапії, яка починається після фази адаптації кишечника. Терапевтичні можливості лікування синдрому короткої кишки після фази адаптації кишечника обмежені і в даний час обмежуються компенсаційними та допоміжними заходами [6]. На даний момент найкращим терапевтичним заходом є прогнозована та щадна операція, при якій залишається якомога більша частина тонкої кишки [7].

коментар

Тедуглутид (Revestive ®), який був затверджений EMA у 2012 році як частина програми-сироти, зараз вперше доступний для лікування синдрому короткої кишки. Аналог телуглутиду GLP-2 сприяє адаптації кишечника за допомогою різних механізмів, таких як збільшення гіпертрофії ворсинок, збільшення кровотоку слизової оболонки та зменшення спорожнення шлунка - наведемо лише декілька механізмів [4]. Ефективність тедуглутиду була перевірена в клінічних дослідженнях у пацієнтів із синдромом короткої кишки, які пройшли фазу кишкової адаптації [2, 5]. З точки зору механізму дії, використання тедуглутиду у фазі кишкової адаптації насправді представляється більш цікавим, оскільки в цій фазі відбуваються основні процеси адаптації. На жаль, клінічні дані на цій фазі відсутні.

Немає сумніву, що тедуглутид є значним прогресом у лікуванні синдрому короткої кишки. Тедуглутид - це, мабуть, важлива перспектива в майбутньому, особливо для тих пацієнтів, які все ще частково або навіть повністю залежать від парентерального харчування після фази адаптації кишечника. У випадку з тими пацієнтами, які, згідно з наявними даними досліджень, можуть отримати вигоду, не слід стримуватись ні великими витратами на необхідність щоденних ін'єкцій, ні неймовірно високими щорічними витратами на терапію близько 280 000 євро на рік [3].

Нарешті, надзвичайно радісно, що тедуглутид, препарат для лікування синдрому короткої кишки, був протестований та схвалений. Для цілеспрямованого використання пацієнта все, що насправді потрібно, це дослідження реєстру, в якому лікуються пацієнти можуть бути записані до того, як відповісти на численні відкриті питання. Поза таких досліджень або поза спеціалізованими центрами, тедуглутид слід застосовувати обережно.

Заява про конфлікт інтересів

Держава-член заявляє, що конфліктів інтересів не існує.