27-й щорічний звіт - Завантажити PDF безкоштовно
ЦЕНТР ДОСЛІДЖЕННЯ З ФОПІВ І ПОВ'ЯЗАНИХ ПОРУШЕНЬ 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (PFO) 2018-2019 Фредерік С. Каплан, доктор медичних наук Мона М. Аль Мукаддам, доктор медичних наук Айлін М. Шор, доктор філософії 27-й щорічний Звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 1
27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 2
27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 3
ЗБІР СІМ’Ї IFOPA (Сан-Франциско, Каліфорнія, США) 1 2 3 4 5 6 7 8 1 Емма Олбі (Сіл Коув, Мен) та доктор Каплан; 2 доктори Каплан і Грунвальд з Клаудією Кабрерою (Еверетт, штат Массачусетс) та її матір’ю Марією Фуентес; 3 Д. Джеффрі Табас (Медичний факультет UCSF), перший науковий співробітник лабораторії FOP Університету Пенсільванії (1989-1991), та його дружина, доктор Мічіко Шибата з доктором Капланом; 4 Кассі Еккарт (Ломпок, Каліфорнія) та її батьки Карен та Глен Еккарт з докторами Грунвальдом, Капланом, Сяо та Піньоло; 5 Міріам Рок (Девіс, Каліфорнія) та її батько професор Девід Рок (член правління IFOPA, праворуч) з докторами Донною Гроган (Clementia Pharmaceuticals), Бобом Піньоло (клініка Мейо), Фредом Капланом (Університет Пенсільванії), Цві Грунвальд (Томас Університет Джефферсона), Ед Сяо (Каліфорнійський університет, Сан-Франциско) та Ейлін Шор (Університет Пенсільванії); 6 Кім Шилдс (Джонсборо, штат Теннессі), з Анітою Девадосон (директор програми IFOPA 2017) та докторами Капланами, Піньоло, Грунвальд та Сяо; 7 Адріенна та Ларрі Бейлін (Сарасота, Флорида) З докторами Капланом, Грунвальдом, Піньоло, Шором Сяо; 8 Карина Чайхутдінов (Бруклін, Нью-Йорк) та її сестра, доктор Ірина Чайков, її батько, доктор Марат Чайхутдінов та її швагер, доктор Сохраб Сохрабі 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (FOP) 5
1 Ваня і Дульсе Альфонсо (Ангола) зустрічаються з командою з клініки ФОП; 2 Туана Челік (Шифферштадт, Німеччина) та її сім'я зустрічаються з лікарями клініки ФОП; 3 Тім та Вірджинія Вагнер (Мюльталь, Німеччина) зустрічаються з докторами Морхартом та доктором Капланом; 4 Доктор Каплан зустрічається з Саскією Мюльхофф та її сестрою Францискою Мюльхофф (Плеттенберг, Німеччина) РІЧНЕ ЗАСІДАННЯ ФОП НІМЕЧЧИНА (ВАЛБЕРТ, НІМЕЧЧИНА) 1 2 3 4 СІМЕЙНЕ ЗАСІДАННЯ ФОН КАНАДИ (Лондон, Онтаріо) 1 2 3 4 5 6 1 Джексон Гамільтон (Отта, Канада) знайомиться з докторами Капланом та Піньоло та студентом медицини Адамом Джейкобом; 2 Кетлін та Карен Дегенхардт (Goodsoil, Саскачеван) з докторами Піньоло та Капланом; 3 Джеймс Дізон (Річмонд Хілл, Онтаріо) з батьками Джо та Деббі Дізон та докторами. Каплан & Піньоло; 4 Ненсі Сандо, член-засновник та член правління IFOPA (Петоскі, Мічиган, США) та доктор Каплан; 5 Ян Броді (Sault Ste. Marie, Онтаріо) з докторами Піньоло та Капланом; 6 Клара Бушар (Монреаль, Квебек) та доктор Каплан 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 7
ТРЕТЕ МІЖНАРОДНЕ ЗАСІДАННЯ РОДИН ФОПІВ РОСІЇ (МОСКВА, РОСІЯ) 1 2 3 4 5 6 7 8 9 1 Ірина Веругіна (Алмати, Казахстан) та її мати Євгенія зустрічаються з докторами Рольфом Морхартом та Фредом Капланом; 2 Алексій Ленський (Санкт-Петербург, Росія) та його мати Ольга зустрічаються з доктором Маргаритою Дубко (Санкт-Петербург, Росія), Рольфом Морхартом (Гарміш-Партенкірхен, Німеччина), Фредом Капланом (Філадельфія, штат Пенсільванія, США) та Айлін Шор ( Філадельфія, Пенсільванія, США); 3 Димитрій Баранов та його батьки (Москва, Росія) зустрічаються з доктором Шором, Морхартом, Нікішиною та Капланом; 4 Олеся Радушко (Кемерово, Сибір, Росія) та доктор Каплан; 5 Ігор Завзатов (Раквере, Естонія) та його мати Надія зустрічаються з доктором Капланом та Морхартом; 6 Жарилгап Султангазі (Костанай, Казахстан) та його батьки знайомляться з докторами Шором, Морхартом і Капланом; 7 Даніель Еремін (Москва, Росія) та доктор Каплан; 8 Алексій Оніщенко (Москва, Росія) та його батьки Владислав Грачов та Світлана Онищенко зустрічаються з докторами Капланом, Шором і Морхартом; 9 Учениця середньої школи Лілі Волонч-Міндсженті (Будапешт, Угорщина) зустрічається з доктором Ейлін Шор для обговорення досліджень ФОП; 10 Медична, адміністративна та інтерпретаційна група клініки FOP 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (FOP) 8
ФОП ІТАЛІЇ ТА ІФОПА ФОРУМ З РОЗВИТКУ НАРКОТИКІВ (САРДІНІЯ, ІТАЛІЯ) 1 2 3 4 1 Федеріка Мореско та її батько Лука зустрічаються з доктором Капланом; 2 Уго Фальберг (Ескільстуна, Швеція) та його батьки Марі та Пер зустрічаються з докторами Едом Сяо, Боб Піньоло, Цві Грунвальдом та Фредом Капланом; 3 Еліза Крістофоретті (Тренто, Італія) та доктор Каплан; 4 Ізабель Альф'єрі (Парма, Італія) та її батьки Елеонора та Массімо Альф'єрі (Массімо є співголовою FOP Italia) разом із докторами Капланом та Піньоло 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 9
ТРЕТІ ЗБОРИ З ЛАТИНСЬКОЇ АМЕРИКИ (BUENOS AIRES, АРГЕНТИНА) 3 1 2 1 Жасмін Страк (Санта-Крус, Болівія) та його батьки зустрічаються з клінічною командою; 2 Мануель Роберт зустрічається з докторами Клайвом Фрідманом, Фредом Капланом та Бобом Піньоло; 3 Мануель Роберт та його батьки Мойра Лілестрем та Фреді Роберт (організатори третьої Латиноамериканської зустрічі FOP) збираються з лікарями та командою для фотографії в кінці клініки FOP у Буенос-Айресі, Аргентина; 4 Маріана Гомес Сантос (Прая-Гранде, Бразилія) зустрічається з докторами Ю, Капланом, Делай, Шором і ДеКунто; 5 Гізела Романо (Кастелар, Аргентина) вітає щасливу клінічну команду; 6 Анастасія Мороз (Тель-Авів, Ізраїль) та її батько зустрічаються з докторами Капланом, Делаєм та Шором; 7 Доктор Каплан насолоджується особливим моментом із Сеселією Муссо Вебер (Росаріо, Аргентина), Валентино Фабріціо Фелло (Тарпото, Перу), Хуаном Пабло Муссо Вебером (Росаріо, Аргентина) та Джульєттою Санчес (Тібасоса, Колумбія) 4 5 6 7 27-го щорічного Звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 10
1 Координатори клінічних випробувань в Університеті Пенсільванії та Педіатричній лікарні Філадельфії (CHOP): Роб Бурджіз, Рене Юрек, Кетрін Тодер, Дженніфер Піцца, Вашшит Аршанапалі; 2 Центр досліджень у галузі фотографії та супутніх розладів при Університеті Пенсільванії (сидить): Ембер Гамільтон, Робін Аллен, доктор Айлін Шор, д-р Фред Каплан, Мейкі Сю, Рут Маккарік-Уолмслі. (Стоять): Боб Карон, доктор Салін Чаккалакал, доктор Дейю Чжан, Кетрін Тодер, доктор Сан Пек, Камлеш (Кей) Рай, Олександра Стенлі, Вілл Таулер, Ніамбі Брюер, д-р Віталі Лунев, Рене Юрек, щорічна спільна робота Петсі Хукер 27 звіту Дослідницький проект з прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 11
НАШ ВПЛИВ: Глобальна клінічна допомога та консультації Ми скерували пацієнтів, сім’ї та лікарів у всьому світі у їх щоденних битвах проти ФОП. Ми керували найбільшим у світі клінічним центром FOP для направлення. Ми координували медичне обслуговування пацієнтів з ФОП у всьому світі. Ми проводили консультації для пацієнтів з ФОП та їх сімей у Лондоні, Онтаріо, Канада; Шиппенсбург, штат Пенсільванія, США; Вальберт, Німеччина; Москва, Росія; Сіу-Сіті, Айова, США; Буенос-Айрес, Аргентина; Сардинія, Італія; та Сан-Франциско, Каліфорнія, США. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 1 А. Дж. Гонсалес (Беллмар, штат Нью-Джерсі) відвідує доктора Каплана в Пенсільванії; 2 Кайл Маквільямс (Віктор, Айова) відвідує докторів Аль Муккаддама і Каплана в Пенні; 7 Кейд Рассел (Аллен Парк, штат Мічиган) в кабінеті доктора Каплана; 8 Ембер Гамільтон Кеннеді в Пенсільванії; 9 Джордин Бугарін (Балтімор, штат Міссісіпі) Відвідує доктора Каплана в Пенсільванії; 10 Елі Уоллес (Медісон, штат Вісконсин) очолює урочисте відкриття колеса огляду i 10 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (PFO) 15
27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 22
Наша основна увага зосереджена не на лікарських засобах, які підлягають тестуванню, а на тому, як їх перевіряти на пацієнтах, безпечно, швидко та з чіткими результатами щодо їх ефективності. Нашою основною метою зараз є спільна робота над цим, щоб клінічні випробування не потрапили в хаотичний хаос, де відсутність координації може призвести до того, що ми не зможемо виконати належну організацію клінічних випробувань, перспективних тестів та нових методів лікування. Найбільшим викликом для нас може бути не відсутність наркотичних цілей, а вибір того, яким шляхом піти. Нашим найбільшим викликом цілком може бути не відсутність цілей та зброї, а відсутність бойових планів перемоги у війні проти ФОП. Жоден наркотик, жодна зброя не зможе виграти війну проти ФОП. "Ви ще не готові до нас". "О так, ми є!" "Ми БІЛЬШЕ готові!" А тепер давайте подивимось на трубопровід! 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 32
як прогностичний інструмент для прогресування захворювання та як критична можливість для підтримки терапевтичних втручань, спрямованих на зміну перебігу природної історії захворювання. Ця покрокова система, яку ми розробили, дозволить точно оцінити тяжкість захворювання з метою розробки або модифікації програм клінічної допомоги, визначення оперативних критеріїв дослідження та оцінки ефективності втручань. Зрештою, встановлення клінічних етапів допоможе спільноті опікунів перейти до попередніх втручань на етапах, коли терапія, що змінює захворювання, може бути найбільш ефективною. 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 51
1 2 3 1 доктори Тіна та Фред Каплан з доктором Ларрі Джеймсоном, деканом Медичної школи Перелмана при Університеті Пенсільванії на церемонії вручення премії «Почесний лауреат» (Філадельфія, штат Пенсільванія) 2 Дженні Піпер (Вінтер Спрінгз, Флорида), почесний президент та засновник IFOPA; 3 Пані Дайан Вайс (Бока Ратон, штат Флорида), благодійник Ісаака та Роуз Нассау, професор кафедри ортопедичної молекулярної медицини в Університеті Пенсільванії з доктором Фредом Капланом. Вплив, який на мене зробила Дженні і всесвітнє співтовариство, не має терміналів . Ви хор ангелів, які запросили мене до вашого дому, до ваших сердець і до вашого життя. Ви навчили мене того, що повинен знати кожен лікар, і щодня потрібно переучувати, що хвороби - це не просто фізичні процеси, а людський досвід. Ви внесли ціль і сенс у моє життя. Це такий вплив, який ми всі хочемо зробити. Дякую NORD і всій нашій родині FOP за те, що дозволили мені вплинути на ваше життя. І, що найголовніше, дякую вам за ваш незгладжуваний вплив на мене ». 27-й щорічний звіт Проекту спільних досліджень прогресивної оссифікуючої фібродисплазії (ПФО) 69
Ми вдячні за щедру підтримку: Міжнародної асоціації ФОП Національних інститутів охорони здоров’я (жителів США) Пеннського центру опорно-рухових захворювань (PCMD) Сімейного фонду Калі для досліджень ФОП Фонду сім'ї Уелдон для досліджень ФОП Фонд Ешлі Маруччі для досліджень FOP Ісаак і Роуз Нассау Професор ортопедичної молекулярної медицини Стипендія Roemex для досліджень FOP Фонд Джессі Девіда Хендлі Фонд Моргана для досліджень FOP Канадська мережа для сімей та друзів FOP FOP Австралія FOPev (Німеччина) FOP Italia Майкл і Донна Гордон Гарі Уайт Народ Санта-Марія, Каліфорнія Щедрий і анонімний донор з Колдуелла, штат Нью-Джерсі, а також усі особи, сім'ї, друзі та громади у всьому світі, які щедро та невтомно вносять вклад у зусилля ФОП. 27-й щорічний звіт дослідницький проект c Співпраця з прогресуючої кісткової фібродисплазії (PFO) 73