Еволокумаб (Repatha) для спадкової гіперхолестеринемії

Еволокумаб (торгова назва Repatha) затверджений як додаткова терапія з липня 2015 року для дорослих з гомозиготною сімейною гіперхолестеринемією, у яких дієта та інші препарати недостатньо знижують рівень холестерину.

спадкової

Гомозиготний означає, що генетичний склад хвороби передавався обома батьками. Гомозиготна сімейна гіперхолестеринемія зустрічається дуже рідко. Це трапляється приблизно у 1 з мільйона новонароджених.

Холестерин - незамінна сировина для людського організму: він необхідний для утворення певних гормонів і є важливим компонентом клітинних стінок. Є два типи:

  • "ЛПНЩ" холестерин: "ЛПНЩ" означає ліпопротеїди низької щільності (ліпопротеїди низької щільності): У цій формі холестерин транспортується з печінки туди, де він необхідний в організмі. Високе значення ЛПНЩ пов’язане з підвищеним ризиком серцево-судинних захворювань, саме тому ЛПНЩ означає «поганий» холестерин.
  • "ЛПВЩ" холестерин: "ЛПВЩ" означає ліпопротеїни високої щільності (ліпопротеїни високої щільності): У цій формі холестерин транспортується з тканини назад до печінки. Оскільки ризик серцево-судинних захворювань нижчий при високому рівні ЛПВЩ, ЛПВЩ також відомий як “хороший” холестерин.

Якщо рівень холестерину ЛПНЩ у крові занадто високий, ставлять діагноз «гіперхолестеринемія». При гомозиготній сімейній гіперхолестеринемії кількість рецепторів, які можуть сприймати холестерин ЛПНЩ з крові, зменшується. Як результат, кров містить надмірну кількість холестерину ЛПНЩ, і з часом він накопичується на стінках судин і тканинах. Ще в дитинстві порушення обміну речовин призводить до утворення в шкірі дрібних жовтуватих вузликів, так званих ксантом. Якщо не лікувати гіперхолестеринемію, це може призвести до серцево-судинних захворювань, таких як ішемічна хвороба серця у дітей.

Еволокумаб поєднується з нежирною дієтою та іншими ліпідними ліпідними препаратами. Можлива також комбінація з промиванням крові (аферез ЛПНЩ). Кров очищається від холестерину ЛПНЩ за допомогою спеціального процесу.

Нову діючу речовину вводять під шкіру раз на місяць трьома попередньо заповненими ручками (загалом 420 мг). Через дванадцять тижнів еволокумаб можна вводити в одній дозі кожні два тижні. У поєднанні з промиванням крові еволокумаб застосовують кожні два тижні від початку терапії в дозі 420 мг.

Стандартна терапія - це дієта в поєднанні з гіполіпідемічними препаратами або, якщо ліків та дієти недостатньо, промивання крові в поєднанні з медикаментозною терапією.

У 2015 році Інститут якості та ефективності охорони здоров’я (IQWiG) вивчив переваги та недоліки еволокумабу для дорослих із гомозиготною сімейною гіперхолестеринемією порівняно із випробуваними та перевіреними стандартними методами лікування.

Однак виробник не надав жодних відповідних даних для відповіді на це питання.

Цей текст узагальнює найважливіші результати думки, яку IQWiG підготував від імені Федерального об'єднаного комітету (G-BA) в рамках ранньої оцінки користі ліків. G-BA приймає рішення про додаткові переваги еволокумабу (Repatha) на основі звіту та отриманих коментарів.

набрякати

Інститут якості та ефективності охорони здоров'я (IQWiG). Еволокумаб - Оцінка вигоди згідно з Розділом 35a Книга соціального кодексу V. Оцінка досьє A15-38. Кельн: IQWiG. 11.12.2015.

Інформація про здоров'я IQWiG призначена для того, щоб допомогти зрозуміти переваги та недоліки важливих варіантів лікування та пропозицій охорони здоров'я.

Чи справді один із описаних нами варіантів має сенс в окремих випадках, можна з’ясувати під час розмови з лікарем. Ми не пропонуємо індивідуальних порад.

Наша інформація базується на результатах високоякісних досліджень. Їх створює команда з медицини, науки та редагування. Ми детально описуємо своїми методами, як ми розробляємо наші тексти та постійно їх оновлюємо.