Європа наближається до першого затвердження генної терапії для лікування Medlife

європа

Європейське агентство з лікарських засобів вперше рекомендує використовувати генну терапію для лікування пацієнтів, які страждають на рідкісне захворювання, яке впливає на переробку жиру. Генна терапія передбачає передачу генів пацієнтам для лікування певних захворювань. У цьому випадку Glybera використовує вірус, ін'єктований пацієнту, який повинен забезпечити функціональну копію гена, що продукує ліпопротеїн-ліпазу (LPL), повідомляє журнал Nature.
Дефіцит LPL вражає не більше однієї або двох людей на мільйон.

Glybera - це лікування для пацієнтів, які не можуть виробляти достатньо важливого ферменту для розщеплення жиру в організмі, і за підтримки Європейського агентства з лікарських засобів (EMEA) та Комітету з лікарських препаратів для людського використання (CHMP). Ця рекомендація повинна бути схвалена Європейською комісією до того, як лікування стане доступним, хоча для Комісії було б незвично відхилити рекомендацію.

У 2004 році Китай став першою країною, яка затвердила продукт генної терапії для комерційного використання як лікування раку. Європа та Сполучені Штати ще не затвердили будь-які методи генної терапії, і на це вплинули такі проблеми, як страх, що ця терапія може спричинити рак.

Йорн Алдаг, виконавчий директор компанії UniQure, що базується в Амстердамі, яка володіє Glybera, каже, що оголошення EMA є "сигналом" для спільноти генної терапії про те, що ситуація змінюється. "Це розкриває потенціал", - сказав він журналу Nature. "Ви побачите більше інвестицій".

Тім Кот, колишній керівник Управління з контролю за продуктами та ліками США з питань розвитку продуктів-сиріт, який зараз є незалежним консультантом, каже, що схвалення - це "дивовижна, фантастична новина. Покладіть Європу на перше місце".