Капсули Cerdelga 84 мг
Як користуватися Cerdelga?
Cerdelga доступний у формі капсул (84 мг) для перорального застосування. Cerdelga можна придбати лише за рецептом, а лікування має розпочинати та контролювати лікар, який має досвід лікування хвороби Гоше. Перед початком лікування Cerdelga слід провести тест, щоб визначити, наскільки швидко метаболізується ліки в організмі пацієнтів (тобто, щоб визначити, чи вони повільні, проміжні або швидкі метаболізи). Препарат не слід призначати пацієнтам, організм яких дуже швидко метаболізує цей препарат (відомий як «надшвидкі метаболізатори»), а також тим, у кого метаболічна здатність невідома або хто не був перевірений.
Рекомендована доза Cerdelga для пацієнтів, які метаболізують препарат із звичайною швидкістю (проміжні або швидкі метаболізатори), становить 1 капсулу, яку приймають двічі на день.
Для пацієнтів, організм яких повільно метаболізує препарат (повільні метаболізатори), рекомендована доза становить 1 капсулу один раз на день. Для отримання додаткової інформації див. Інструкцію з експлуатації.
Як працює Cerdelga?
Діюча речовина Cerdelga, еліглюстат, діє, блокуючи дію ферменту, що бере участь у виробництві ліпідного глюкозилцераміду. Оскільки накопичення цього ліпіду в таких органах, як селезінка, печінка та кістки, відповідає за хворобу Гоше 1 типу, зменшення вироблення цього ліпіду допомагає запобігти його накопиченню і тим самим допомагає ураженим органам функціонувати краще.
Які переваги показав Cerdelga під час навчання?
У двох основних дослідженнях було показано, що Cerdelga є ефективною для лікування хвороби Гоше.
У першому дослідженні брали участь 40 раніше нелікованих пацієнтів із хворобою Гоше 1 типу і спрямовані насамперед на зменшення розмірів селезінки пацієнтів. Через 9 місяців лікування у пацієнтів, які отримували еліглустат, середнє зменшення розміру селезінки становило 28% порівняно із збільшенням на 2% у пацієнтів, які отримували плацебо (фіктивне лікування). Пацієнти, які отримували Cerdelga, також продемонстрували поліпшення інших ознак захворювання, таких як зменшення розміру печінки та підвищення рівня гемоглобіну (білка, що міститься в еритроцитах і несе кисень в організмі).
Cerdelga також виявилася ефективною в іншому дослідженні, в якому взяли участь 160 пацієнтів із хворобою Гоше 1-го типу, які раніше лікувались відсутньою ферментно-замісною терапією і симптоми захворювання яких контролювались. Деякі пацієнти отримували Cerdelga, інші - ферментно-замісної терапією. Це дослідження встановило, що після одного року лікування хвороба залишалася стабільною у 85% пацієнтів, які отримували Cerdelga, порівняно з 94% пацієнтів, які продовжували ферментну замісну терапію.
Який ризик пов’язаний із Cerdelga?
Найпоширенішим побічним ефектом Cerdelga (який може вражати більше 1 із 10 осіб) є діарея приблизно у 6 пацієнтів із 100. Більшість побічних ефектів є легкими та тимчасовими. Повний перелік усіх побічних ефектів, про які повідомляли при застосуванні Cerdelga, див. В інструкції з експлуатації.
Cerdelga не слід приймати з певними ліками, які можуть перешкоджати здатності організму метаболізувати ліки, що може вплинути на рівень Cerdelga в крові.
Повний перелік обмежень див. В інструкції з експлуатації.
Чому Сердельгу було затверджено?
Комітет агентства з лікарських засобів для людського використання (CHMP) вирішив, що переваги Cerdelga більші за ризики, і рекомендував затвердити його для використання в ЄС. Доведено, що Cerdelga є ефективною для полегшення симптомів захворювання у більшості пацієнтів, які раніше не лікувались від хвороби Гоше 1 типу, та для підтримання стабільності захворювання у більшості пацієнтів, які раніше отримували замісну ферментну терапію. Однак невелика кількість пацієнтів (приблизно 15%), які перейшли з ферментно-замісної терапії на Cerdelga, не реагували оптимально після одного року лікування. Для цих пацієнтів слід розглянути інші варіанти лікування. У всіх пацієнтів, які змінюють лікування із замісної ферментної терапії, слід регулярно спостерігати за прогресуванням захворювання.
Що стосується безпеки, побічні ефекти, як правило, були помірними та тимчасовими, але CHMP рекомендував додатково дослідити довгострокову безпеку препарату.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Cerdelga?
План управління ризиками був розроблений таким чином, щоб Cerdelga можна було використовувати якомога безпечніше. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до Зведення характеристик препарату та в інструкцію з експлуатації препарату Cerdelga, включаючи відповідні заходи безпеки, яких слід дотримуватися медичному персоналу та пацієнтам.
Крім того, компанія, що продає Cerdelga, надаватиме лікарям та пацієнтам навчальні матеріали, щоб гарантувати, що Cerdelga лікується лише пацієнтами із хворобою Гоше 1 типу, а також що препарат не застосовується з іншими ліками, які можуть суттєво змінити рівень його крові. Всім пацієнтам, які отримують Cerdelga, буде надана картка попередження пацієнта. Компанія також буде відстежувати пацієнтів, які отримували Cerdelga, щоб контролювати довгострокову безпеку препарату.
Додаткова інформація міститься в короткому викладі плану управління ризиками.
Інша інформація про Сердельгу
Європейська Комісія надала дозвіл на продаж Cerdelga, що діє на території Європейського Союзу, 19 січня 2015 року.
Це резюме востаннє оновлено 01-2015 р.