МІОПАТІЯ ДЮШЕНА Саркоспан для стабілізації роботи серця журнал
Ця команда з Університету штату Флорида виявила, що білок, саркоспан, може допомогти стабілізувати мембрани серцевих клітин, які стають крихкими у пацієнтів з м'язовою дистрофією Дюшенна. Таким чином, цей крихітний білок може зіграти важливу роль у боротьбі із серцевою недостатністю, пов’язаною із захворюванням, згідно з цими даними, представленими в JCI Insight.
М’язова дистрофія Дюшенна, яка, як правило, вражає молодих хлопців, спричинена мутацією, яка заважає організму виробляти дистрофін - білок, необхідний для здорових скелетних, дихальних та серцевих м’язів. Досягнення в лікуванні деяких типів розпаду м’язів, пов’язаних з м’язовою дистрофією Дюшенна, дали змогу продовжити виживання пацієнтів. Однак, коли ці пацієнти старіють, їх серцева діяльність різко знижується. "Пацієнти зазвичай доживають до 20 або 30 років", - каже провідний автор Мішель Парватіяр, професор кафедри харчування та фізичних вправ: "У дихальній медицині відбулися значні покращення, однак пацієнти все ще помирають від кардіоміопатії".
Саркоспан захищає клітинну мембрану навіть тоді, коли серце перебуває в стресі
Разом з багатьма експертами з Флориди дослідники виявляють і показують, що підвищення рівня білка саркоспан покращує роботу серця за рахунок зміцнення мембран серцевих клітин. Рейчел Х. Кросбі, біолог з UCLA, раніше визначила саркоспан як білок, який може поліпшити механічну підтримку мембран у клітинах, позбавлених дистрофіну. Його відкриття спонукало до з'ясування потенціалу білка в боротьбі з хворобою Дюшенна.
Доказ in vivo: на моделі миші, позбавленої дистрофіну, команда виявила, що надмірна експресія білка саркоспану в клітинах серця стабілізує клітинні мембрани. Навіть в умовах стресу надмірна експресія саркоспану сприяє зменшенню дефекту мембрани в клітинах з дефіцитом дистрофіну. Хоча білок саркоспан не зовсім справляється з роботою дистрофіну, він діє як сполучна речовина, яка стабілізує мембрану і допомагає утримувати білкові комплекси разом, коли не вистачає дистрофіну.
Серцеві вимірювання підтверджують що саркоспан захищає клітинну мембрану навіть тоді, коли серце перебуває в стресі. Окрім того, що саркоспан виступає в ролі «стабілізуючого клею», саркоспан також виступає в якості підмостки, яка підтримує інші білки, необхідні клітинній мембрані. Ця функція може дозволити саркоспану транспортувати міні-версії дистрофіну - який у своєму нормальному стані має довгий і громіздкий генетичний код - до країв серцевих клітин, що також може зміцнити крихкі мембрани.
Отже, ідея полягала б у введенні саркоспану та дистрофіну одночасно та забезпеченні того, щоб міні-комплекси могли утримуватися на місці. Дві функції Саркоспану (клей, риштування) доповнюватимуть існуючі методи лікування або даватимуть початок новим методам лікування.