Модифіковані генні ножиці борються з ожирінням, не відрізаючи
Генні ножиці Crispr суперечливі. Тепер, з подальшим розвитком, дослідникам вдалося запобігти ожирінню у мишей. Crispr не ріже гени, а змінює їх активність.
Подальшим розвитком ножиць гена Crispr американські дослідники запобігли розвитку ожиріння у мишей. На відміну від оригінального методу, Crispr не вирізає генетичний матеріал, а лише змінює активність цільових генів. Цей метод також може бути використаний для багатьох інших захворювань, які, як і деякі форми ожиріння, засновані на недостатній активності певних генів, пишуть дослідники в спеціалізованому журналі "Science".
"Дослідження слід розуміти як техніко-економічне обгрунтування, яке показує, що метод ефективно працює на мишах для регулювання активності генів", - пояснює Леннарт Рандау з Інституту земної мікробіології Макса Планка в Марбурзі, який не бере участі у дослідженні. було. "Однак нереально припустити, що він буде використовуватися для лікування ожиріння у людей".
Crispr/Cas9 повинен запобігати захворюванням
За допомогою генних ножиць Crispr/Cas9 можна націлити цільові ділянки геному. Подвійний ланцюг ДНК розрізається і генетична інформація змінюється під час подальшого відновлення. У медичній галузі експерти сподіваються, що дефектні гени, наприклад, можна вимкнути і вилікувати захворювання на їх основі. Процес апробований у багатьох лабораторіях. Однак залишається вирішити численні методологічні проблеми, і на питання щодо безпеки процедури слід відповісти, перш ніж її можна буде регулярно застосовувати у людей.
Удосконалений метод, який використовують дослідники, що працюють з Навнеет Матару з Каліфорнійського університету в Сан-Франциско, використовує систему пошуку, відому за традиційним методом Кріспр, за допомогою якої можна націлити конкретну область генетичного матеріалу. Тоді генетичний матеріал не ріжуть - «ножиці» від Crispr замінюються на своєрідний блок управління. Це підвищує активність відповідного гена - звідси і назва Crispra для "активації Crispr". Ідея: У випадках, коли одна з двох існуючих копій гена не працює, активність інтактного варіанту може бути збільшена. Таким чином компенсується втрата дефектного варіанту.
Гени також беруть участь у людині
У двох незалежних серіях експериментів дослідники націлили гени на мозок мишей, які були пов'язані з розвитком ожиріння, SIM1 та MC4R. Ці гени, крім усього іншого, регулюють почуття голоду та ситості. Одна з двох генних копій була дефектною у кожного з тварин. В результаті вони харчуються неконтрольовано і стають надзвичайно надмірними. У людини теж ці гени частково беруть участь у розвитку ожиріння. За словами дослідників, до 5 відсотків усіх людей з надмірною вагою мають мутацію гена MC4R.
У віці чотирьох тижнів миші отримали одну ін'єкцію інструментами Crispra, перш ніж вони стали товстими. "Результати були драматичними", - говорить Матару, згідно із заявою її університету. Миші підтримували нормальну масу тіла протягом тривалого періоду. Тварини, що не отримували лікування, були різними: «Миші, які не отримували жодної ін’єкції Кріспра, не могли перестати їсти. Вони почали набирати вагу до шести тижнів, а до десяти тижнів вони страждали ожирінням на звичайній дієті ".
Через отвір у черепі в мозок
"Хоча це дослідження зосереджено на ожирінні, ми вважаємо, що нашу систему можна використовувати в інших ситуаціях, коли наявність лише однієї копії гена викликає захворювання", - сказав керівник дослідження Надав Ахітув з Каліфорнійського університету. "Наш метод має надзвичайний терапевтичний потенціал для численних захворювань, і ми показуємо, що можемо досягти успіху без редагування геному". Дослідники наводять серповидноклітинні анемії та м'язову дистрофію Дюшенна. І Ахітув, і Матару володіли компаніями, що займаються дослідженням генних методів лікування, або співзасновниками.
В принципі, представлений метод також може бути використаний у людей, каже німецький дослідник Crispr Рандау. Однак воно все ще потребує подальших досліджень. «Було б цікаво, наприклад, подивитися, як довго компоненти Crispr працюють у клітинах і як довго зберігається ефект». Інше, поки що без відповіді питання, стосується форми введення. Інструменти Crispr вводили безпосередньо в мозок мишей через отвір у черепі - метод, який, як видається, не є практичним для лікування ожиріння у людей.