Неконтрольований

Справа Джессі Гелсінгера

Джессі Гелсінгер, який страждає на легку форму вродженої дисфункції печінки, знає, що генна терапія йому не допоможе. Однак у вересні 1999 року молодий американець зголосився на клінічне випробування в Інституті генної терапії Університету Пенсільванії. Він хоче допомогти розробити більш ефективну терапію для дітей із смертельним варіантом своєї хвороби. Чого він не знає: він не переживе цієї спроби, яку він назвав "безпечною". Джессі Гелсінгер лише 18 років, коли він помирає.

Джессі страждає відносно рідкісним захворюванням OTCD, дефіцитом орнітину транскарбамілази. Через вроджений генетичний дефект його організм не може розщеплювати аміак, що утворюється під час перетравлення білків. Якщо його не лікувати, це призводить до повільного отруєння організму та смерті. Однак Джессі контролює свою хворобу: завдяки суворій дієті з низьким вмістом білка та до 30 таблеток на день, він веде майже нормальне підліткове життя і навіть мріє колись стати професійним борцем.

Смертельний захист від перенасичення вірусами

Коли майже 18-річний хлопець влітку 1999 року почув, що вчені у Філадельфії шукають випробовуваних для клінічного тесту з обіцяючою новою терапією його хвороби, він захотів допомогти. Його батько Пол Гельзінгер підтримує його в цьому: «Це здавалося безпечним. Це було зроблено безпечним. Я закликав свого сина зробити це ». У середині вересня настав час: Джессі Гельзінгер отримує інфузію мільярдів генетично модифікованих аденовірусів безпосередньо в печінку. Віруси, які служать генетичними човниками, повинні включати здорову копію дефектного гена в клітини печінки Джессі і таким чином компенсувати несправність.

Це теорія. Але насправді справа в іншому: через кілька годин після інфузії його імунна система починає захищатися від перенасичення вірусами. Джессі отримує високу температуру, болить, кров починає злипатися, органи відмовляють. Лікарі борються за його життя цілими днями, але марно: Джессі мертвий через чотири дні після інфузії. До цього дня він вважається першою офіційною жертвою генної терапії.

Джессі Гелсінгер

Помилки та приховування

Попередившись трагічним інцидентом, Американська адміністрація з харчових продуктів та медикаментів (FDA) негайно припинила всі клінічні дослідження, в яких аденовіруси мали вводитись за подібною схемою, і почала досліджувати передумови справи Гельзінгера. Дослідники FDA з жахом виявляють, що вони розкрили справжнє зміїне гніздо помилок, упущень та приховувань. Джеймс Вілсон, керівник дослідження, визнав у грудні 1999 р. Перед слідчим комітетом контролюючого органу, що він приховав дві смерті в експериментах на тваринах на мавпах з аналогічно модифікованими аденовірусами. Дослідники просто "забули" серйозні побічні ефекти, які мали місце у інших добровольців у дослідженні до лікування Джессі.

Крім того, вчені довільно змінили процедуру, спочатку затверджену для дослідження, - внутрішньовенне введення аденовірусів - без повідомлення контролюючих органів. Замість того, щоб потрапити у вену тіла, Джессі отримав мільярд доларів вірусу безпосередньо у і без того ослаблену печінку. Але ні органи охорони здоров’я, ні Джессі, ні його батьки не були проінформовані про ускладнення та зміни, оскільки тести слід було негайно припинити. На запитання, чому він не повідомляє про інциденти та зміни початкової концепції, Вільсон відповів слідчому комітету: "Це було недогляд ...".