Реєстри; гемофілія та клінічні результати - AFH
18 лютого в Європейському консорціумі гемофілії (EHC) відбувся круглий стіл у Європейському парламенті в Брюсселі щодо реєстрів гемофілії та клінічних результатів. На перший погляд проста тема, вона насправді набагато складніша і в основі важливої проблеми. Сьюзен Каммас мала можливість відвідати і розповісти вам.
"Об'єднайте за столом різних акторів, тобто різних типів людей, які беруть участь у лікуванні гемофілії, таких як лікарі, пацієнти, промисловість, політики та представники контролюючих органів дозволили провести відкриту бесіду з питання реєстрів гемофілії.
Європейський парламент - єдина європейська установа, яка обрала своїх представників. Обраний серед людей і служити інтересам європейських громадян. Таким чином, добре заносити туди питання спільноти, щоб члени Європарламенту (члени Європарламенту) могли приймати обґрунтовані рішення під час складання законопроектів. Проблеми, з якими стикається спільнота гемофілії, не настільки відрізняються від проблем інших спільнот пацієнтів, які також ведуть реєстри, таДосвід співтовариства з гемофілією може бути застосований до інших галузей медицини, наркотики і навіть медичні вироби.
Круглий стіл провів під головуванням Каталін Чех (угорський євродепутат). Участь взяли учасники з Данії, Франції, Індії, Ірландії, Португалії, Румунії, Словенії та Швеції.
Якщо подія стосується гемофілії, вам слід також пам’ятати, як ця проблема може стосуватися інших рідкісних порушень кровотечі. Добре мати мультидисциплінарний погляд на певну тему, щоб ми могли конструктивно співпрацювати для досягнення кращої турботи про громаду.
Централізація та одноманітність: проблеми
У своїй презентації " Питання, що стосуються європейських та глобальних підходів до збору даних », Професор Седрік Германс, Cliniques - Universitaires St Luc, (Брюссель) зазначає, що відповідно до 10 європейських принципів догляду за гемофілією (EHC/WFH) кожна країна повинна мати національний реєстр хворих на гемофілію, яким керує центральна організація з гемофілії. Потрібна сильна організація з національним керівним комітетом, що включає пацієнтів, механізм повідомлення пацієнтами про кровотечу та незалежне фінансування (забезпечується медичним працівником).
Дані реєстру можуть бути використані для допомоги у плануванні та розподілі ресурсів та для надати точну інформацію про кількість пацієнтів, схеми призначення, географічний розподіл та побічні реакції.
Усі записи слід вести з відповідною увагою до конфіденційності, національних норм та найкращих етичних практик на місцях.
Причина, за якою тема круглого столу була визначена для цього круглого столу, полягає в тому, що сьогодні регістр регістрів є трохи безладним. На сьогоднішній день структури немає пан'європейський для управління, оформлення або розміщення цих реєстрів. Деякі країни мають чудові реєстри, наприклад, Франція з мережею France Coag та Великобританія, яка веде національний реєстр. Їм вдається збирати відповідні дані, аналізувати їх та публікувати статті, які мають реальний вплив на клінічну практику, з розробкою інгібіторів, наприклад.
Однак у більшості інших країн зареєстровано кілька рівнів реєстрів: реєстр пацієнтів у лікувальному центрі, регіональні реєстри або лікувальні центри, що співпрацюють на місцях, національний реєстр, європейські та міжрегіональні реєстри та збір даних, міжнародні збори даних та реєстри, ініційовані промисловістю збір даних. Вони створюються різними зацікавленими сторонами в різний час і зосереджуються на різних аспектах хвороби, тому деякі країни отримують кілька національних реєстрів з нульовою або незначною сумісністю.
Наприклад, у Бельгії, де немає реєстру національний гемофіліки, багато пацієнтів включені до місцевих реєстрів, EUHASS (Європейський нагляд за безпекою гемофілії), реєстри після продажу та деякі пацієнти включені до WBDR. Очевидно, це спричиняє множення поінформованих згод.
Така ситуація не дозволяє досліджувати всі дані та продовжувати дослідження. Для досягнення значущих результатів потрібні більші когорти пацієнтів. Ці результати можна отримати лише за допомогою глобальних баз даних. Глобальний реєстр розладів кровотечі WFH (WBDR) був розроблений з акцентом на демографічні, діагностичні та клінічні аспекти кожної людини; на сьогоднішній день зареєстровано 38 країн із 80 HTC (4644 людини з гемофілією).
Проблеми з реєстром існують вже деякий час, але цю тему потрібно розглядати ще раз, оскільки наближається нова ера лікування, що передбачає різні концепції лікування. Деякі з них уже тут, як, наприклад, тривалий період напіввиведення та біспецифічні антитіла, а інші, як ребалансуючі засоби та генна терапія, які повністю змінюють схему лікування, найближчим часом.
Покращений догляд та розуміння нових методів лікування
Презентація Керолайн Вольц у відеоконференції "Використання реєстрів для регуляторних цілей: бачення Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) " дійшов висновку, що досвід використання ліків від гемофілії показав додаткові переваги використання реєстрів у різних ситуаціях для характеристики ризиків та забезпечення порівняння безпеки, для досягнення раннього повідомлення про серйозні побічні реакції на ліки. ліки для забезпечення швидкої регуляторної дії у разі потреби та отримання даних щодо довгострокової безпеки та ефективності лікарських засобів для отримання даних про довгострокову ефективність.
Зрозумійте профілі безпеки та ефективності всіх старих та нових продуктів. Але не слід нехтувати сигналами, які безпосередньо не пов'язані з безпекою самого препарату. Потрібно краще зрозуміти, як діють ліки, і мати можливість відповідати на запитання типу "Що робити, якщо є фактори, які роблять одного пацієнта більш придатним для іншого для конкретного лікування" або "Що робити, якщо, збільшуючи рівень коагуляції, природний перебіг хвороби змінюється таким чином, про який раніше не думали? "
Нам потрібно бути більш проникливим у організації упорядкованих реєстрів та узгоджувати вибір зібраних даних та спосіб їх класифікації в базі даних. Ми повинні мати можливість мати взаємодіючі реєстри, щоб розширити пул даних для виявлення сигналів, що покращують спосіб нашого лікування та догляду. Реєстр Чеської Республіки є гарним прикладом.. Він був включений до Глобального реєстру розладів кровотечі (WBDR) Всесвітньої федерації гемофілії (WFH). Цей підхід до співпраці - це той тип мислення, який необхідний, і їх слід похвалити за ці зусилля.
Кілька учасників відзначили, що збір даних кардинально зміниться з додатками та носими пристроями, такими як розумні годинники тощо. Ці нові технологічні розробки дійсно можуть забезпечити доступ до величезного обсягу даних, що стосується не лише кровотечі та схем лікування, а й інших параметрів якості життя, таких як фізичні вправи, здатність ходити, якість сну, тощо Це пасивний спосіб надання пацієнтам інформації, яка може допомогти їм вдосконалити процес прийняття власних рішень; однак, насправді необхідно планувати заздалегідь, оскільки ці дані завжди потрібно буде вносити в базу даних, і їх доведеться аналізувати для отримання відчутних та корисних відгуків. Для цього вам потрібна конструкція.
В Ірландії, вони створили національну електронну медичну книжку щодо розладів кровотечі. Він має індивідуальну медичну карту та функції національного реєстру. Це допомагає зміцнити співпрацю та обмін інформацією між різними лікарями, які лікують та доглядають хворих на гемофілію, та значно зменшує витрати на проведення ЕКО, FIX та vWF. Портал пацієнтів - це безпечний веб-сайт, який дозволяє пацієнтам, підключеним до Інтернету, легко отримувати особисту інформацію про здоров’я цілодобово, де б вони не знаходились. Це забезпечує ряд переваг: доступ до основної медичної інформації, обмін медичною інформацією, внесок пацієнта в медичну книжку, виправлення неправильної дати, канали комунікації, двосторонні відносини між пацієнтами та медичною командою, розширення можливостей пацієнта та більш орієнтована на пацієнта модель допомоги, тим самим підсилюючи важливість відносин між пацієнтом та лікарем та залучення пацієнта до збору даних про гемофілію.
Також було порушено питання конфіденційності даних. Як зазначив доктор Ніамх О'Коннелл, дуже важливо, щоб пацієнти мали впевненість у тому, що їх дані зберігаються, обробляються обережно та використовуються належним чином. Це справді дуже конфіденційна інформація, якою пацієнти діляться з реєстрами. Це означає, що має бути забезпечена хороша безпека.
Фінансувати та виховувати
Це призвело до двох інших моментів.
Перший - це нічого все це неможливо зробити без фінансування. Уряди повинні інвестувати в свої реєстри. Вони повинні надавати кошти на структуру або брати участь у таких проектах, як WBDR. Але менеджери даних не менш важливі (адже якість результатів залежить від якості наданих даних). Вам потрібні менеджери даних, які можуть здійснювати аналіз даних і керувати ними.
Другий момент - цеосвіта. Це не обмежується пацієнтами, а також клініцистами та менеджерами даних. Кожен, хто бере участь у реєстрі, повинен розуміти важливість реєстрів і чому важливо, щоб дані збиралися правильно.
Зарахування та спостереження за ВСІМИ пацієнтами у добре продуманих та добре керованих реєстрах буде надаватися корисна інформація для оцінки безпеки та ефективності поточного управління та нових терапевтичних продуктів. Реєстри можуть пояснити важливі питання та допомогти оптимізувати обробку.
Однак низка проблем пов'язана з реєстрами:безпека та захист даних, гармонізація наборів даних (структурні дані), зв’язок між даними пацієнта з різних реєстрів, луправління даними пацієнтів у клінічних випробуваннях, включення дані, повідомлені пацієнтом, інтерфейс між рутинний збір даних та клінічне управління, фармаконагляд (все частіший перехід від системи управління ліками до реєстрів моніторингу побічних реакцій) таІдентифікація пацієнта.
Письмова інформована згода є особливою проблемою, як деякі країни Берег Слонової Кістки наприклад, не знайомі з цим поняттям. Крім того, кількість реєстрів у країні передбачає однакову кількість згод. "
Сьюзен Каммас - волонтер
Презентації до круглого столу:
- Використання реєстрів для цілей регулювання: бачення Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) - за допомогою відеоконференції, Керолайн Вольц
- Проблеми збору даних для клінічної та регуляторної практики у догляді за гемофілією - Результати консенсус-зустрічі Європейського директорату з якості лікарських засобів Марі-Лоре Хеке, EDQM
- Питання, що стосуються європейських та глобальних підходів до збору даних -Професор Седрік Германс, клініки - Університети Сент-Люк (Брюссель)
- Навіщо нам потрібен збір даних для клінічної практики та що ми можемо з цього навчитися - Ірландський кейс - доктор Ніам О’Коннелл, лікарня Сент-Джеймс (Дублін)
- Клінічні результати та результати пацієнтів за новими технологіями - Де вони зараз і куди їм їхати? Деклан Нуун, президент ЄГК