Схвалення прискореною процедурою препарату для м’язової дистрофії Рідкісні хвороби Дюшенна
Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) затвердило прискорений препарат м'язової дистрофії Дюшенна (DMD), спеціально для пацієнтів з цим рідкісним захворюванням, що має мутацію гена DMD в екзоні 53. В даний час близько 8% пацієнтів з DMD мають цю мутацію.
"FDA прагне заохочувати розробку препаратів для серйозних неврологічних станів, таких як м'язова дистрофія Дюшенна", - сказав доктор медичних наук Біллі Данн, директор відділу неврології FDA при Центрі оцінки та досліджень наркотиків. "Схвалення Viltepso надає важливий варіант лікування пацієнтам з м’язовою дистрофією Дюшенна з цією підтвердженою мутацією".
ДМД - рідкісне генетичне захворювання, що характеризується прогресуючим ураженням м’язів та слабкістю. Це найпоширеніший тип м’язової дистрофії. DMD викликаний мутаціями гена DMD, які призводять до відсутності дистрофіну, білка, який допомагає зберегти м’язові клітини цілими. Перші симптоми зазвичай спостерігаються у віці від трьох до п’яти років і з часом посилюються. DMD зустрічається приблизно у кожного з кожних 3600 немовлят чоловічої статі у всьому світі; у рідкісних випадках це може вразити дівчат.
FDA дійшов висновку, що дані дослідження продемонстрували розумне збільшення продукції дистрофіну, що здатне передбачити клінічні переваги, очікувані у пацієнтів із СДМ, у яких підтверджена мутація гена дистрофіну. Клінічної користі препарату не встановлено. Приймаючи це рішення, FDA врахувала потенційні ризики, пов’язані з препаратом, виснажливий, небезпечний для життя характер захворювання та відсутність доступних методів лікування.
Як частина прискореного процесу затвердження, FDA вимагає від компанії проведення клінічного випробування для підтвердження клінічних переваг препарату. Якщо дослідження не зможе підтвердити клінічні переваги, FDA може розпочати процедури для відкликання дозволу на застосування препарату.
Найпоширенішими побічними ефектами, що спостерігаються у пацієнтів з ДМД (зібрані з двох досліджень), які отримували 80 мг/кг один раз на тиждень, були: інфекції верхніх дихальних шляхів, реакції у місці ін'єкції, кашель та лихоманка.
Хоча в клінічних випробуваннях з Вільтепсо токсичність для нирок не спостерігалась, клінічний досвід обмежений, а ниркова токсичність, включаючи потенційно смертельний гломерулонефрит, спостерігалася після введення антисмислових олігонуклеотидів. Слід контролювати функцію нирок у пацієнтів, які приймають Вільтепсо.
Viltepso був затверджений згідно з прискореним схваленням FDA, який передбачає схвалення препаратів, що лікують серйозні захворювання, що загрожують життю, і, як правило, забезпечують значну перевагу перед існуючими методами лікування. Схвалення таким чином може базуватися на відповідних та добре контрольованих дослідженнях, які показують, що препарат забезпечує очікувані клінічні переваги для пацієнтів. Цей шлях забезпечує попередній доступ пацієнтів до перспективних нових препаратів, тоді як компанія проводить клінічні випробування, щоб перевірити очікувані клінічні переваги.