Стирипентол, нова надія для лікування первинної гіпероксалурії
Первинна гіпероксалурія - рідкісне генетичне захворювання, пов’язане з мутацією ферментів печінки, що призводить до руйнування нирок. На сьогоднішній день вона не отримувала належного лікування. У лікарні Тенон професор Еммануель Летаверньє та його команда (відділення вставки 1155/Університет Сорбони) вивчали ефективність перорального лікування на основі Стирипентолу з метою запобігання розвитку цієї патології та утворення каменів у нирках. Результати цієї роботи були опубліковані в Journal of Clinical Investigation.
Контекст
Первинна гіпероксалурія - рідкісне генетичне захворювання, пов’язане з мутацією ферментів печінки. Ці мутації призводять до утворення надлишку гліоксилату в гепатоцитах, який перетворюється в оксалат, а потім виводиться нирками. Помірно розчинний оксалат випадає у сечі у вигляді кристалів оксалату кальцію, що призводить до розвитку повторних каменів у нирках та прогресуючої ниркової недостатності в дитячому віці.
На сьогоднішній день не існує спеціального лікування, підтвердженого цим захворюванням. Профілактика, заснована головним чином на рясному діурезі, може лише затримати прогресування до кінцевої стадії ниркової недостатності, яка загрожує життю. Тоді лише комбінована трансплантація печінки та нирок може повернути належну якість життя.
Результати
Кристали оксалату кальцію, які осіли в нирці, в поляризованому світлі
Еммануель Летаверньє та його дослідницька група (Інсерм-відділення 1155/Університет Сорбони, лікарня Тенон) досліджували ефекти перорального лікування Стирипентолом, намагаючись зменшити вироблення печінкових оксалатів. Дійсно, введення цієї сполуки зменшило б концентрацію оксалату (оксалурії) у сечі на моделях гризунів.
На основі моделей гострої або хронічної гіпероксалурії завдяки Стирипентолу спостерігається дуже виражений захист від утворення кристалів оксалату кальцію, захищаючи таким чином їх ниркову функцію.
Крім того, значне зниження оксалурії у дівчинки-підлітка з первинною гіпероксалурією, з тривожними клінічними симптомами, також спостерігалося після прийому Стирипентолу.
Перспективи
Обнадійливі результати цього дослідження свідчать про те, що Стирипентол може бути перспективним засобом лікування гіпероксалурії. Незабаром у лікарнях Роберта Дебре та Неккера в Парижі планується дослідження фази II, щоб перевірити його вплив на дітей або молодих людей з первинною гіпероксалурією.