Варіант терапії PKDcure Німеччина
Зростання кіст сповільнюється, а щорічна втрата функції нирок зменшується. З кінця 2015 року цей новий варіант терапії (Tolvap.) Для лікування ADPKD може бути призначений у Німеччині. Європейська комісія з реєстрації лікарських засобів надала схвалення 27 травня 2015 року.
Препарат застосовується для зменшення росту кісти та зниження працездатності нирок. У 3-річному дослідженні ріст обсягу нирок зменшився на 50%, а річна втрата функції нирок зменшилася на 26%.
Рекомендації для пацієнтів
В ході 3-річного дослідження були визначені ефекти на ріст кісти, зменшення втрат функції нирок та інші ефекти. Зростання обсягу нирок було зменшено на 50%, а щорічна втрата функції нирок зменшена на 30%.
Однак активний компонент також має побічні ефекти. Інформацію можна знайти в розділі "Результати дослідження". Подальші дослідження ефективності та цільових груп в даний час проводяться в рамках дослідження REPRISE.
Якщо вас як пацієнта цікавить рецепт препарату, ми рекомендуємо наступні кроки (разом із вашим нефрологом або центром компетентності ПКД):
Крок 1: Чи підходить вам препарат?
- Перевірте свої лабораторні показники, щоб переконатись, що ви перебуваєте на стадії 1-3 (нормальне до середнього значення нирок).
- Співпрацюйте зі своїм нефрологом, щоб з’ясувати, чи швидше росте кіста нирки. Це має місце при розмірі нирки не менше 600 мл/м розмір тіла або обсязі нирок> 1000 мл.
- Якщо розмір вашої нирки ще не відомий, його слід визначити за допомогою МРТ (висока точність) або УЗД (обмежена точність).
- Чи нормально ваші показники печінки/ферменти печінки?
- Проведіть одну-дві дискусії зі своїм нефрологом щодо переваг та недоліків.
- Запишіть історію eGFR.
- Факторами ризику більш швидкої втрати eGFR є високий кров'яний тиск, великі нирки, ускладнення кісти та підвищене співвідношення альбумін/креа.
Крок 2: детальна порада
Для первинної консультації найкраще використовувати центр компетенції ADPKD (наприклад, в університетах). При необхідності ви можете залучити свого партнера.
Перевірте, чи має ваш нефролог реєстрацію/навчання для призначення. В іншому випадку він може скористатися посиланням для реєстрації через "Інформація для лікарів".
Через можливі побічні ефекти від вас вимагається високий рівень відповідності (регулярні відвідування лікаря, кількість рідини, ...).
Якщо ви не впевнені, чи зможете ви зберегти заплановану (високу) кількість випитого, краще дистанціюйтеся.
Примітка: Ви можете використовувати колір сечі, щоб грубо оцінити, чи відповідає кількість випитої їжі. Нефролог може за допомогою осмолярності визначити, чи п'єте ви занадто мало (або занадто багато).
Крок 3: приймається препарат.
Прочитайте детальну брошуру пацієнта та робіть нотатки під час консультацій з вашим нефрологом.
- Дотримуйтесь встановленої дозування та зверніть увагу на рекомендовану кількість напою.
- Ходити на регулярні огляди (спочатку щомісяця).
- Попросіть свого лікаря внести ваші показники успіху до реєстру досліджень.
- Якщо у вас є питання, зверніться до свого нефролога.
- Якщо ви відчуваєте наслідки (згідно з консультацією), тоді зверніться до лікаря
Обмін інформацією між постраждалими
Багато учасників вже мають досвід прийому наркотиків та управління своїм повсякденним життям. Вони обмінюються на форумі. Перш ніж прийняти рішення або прийняти його, є багато питань, на які там відповідають.
Додаткова інформація
Результати дослідження
Антагоніст вазопресину може зменшити ріст кіст більш ніж наполовину у пацієнтів з аутосомно-домінантною полікістозом нирок (ADPKD або кістозна хвороба нирок), полегшити симптоми та уповільнити прогресування ниркової недостатності.
Подальші дослідження в дослідженні AD (H) PKD
Стосовно затяжної, хронічної хвороби ADPKD та ймовірно необхідного прийому препарату протягом десятиліть - дослідження з трирічним спостереженням є порівняно коротким. Реєстр AD (H) PKD був створений, щоб забезпечити найкращий можливий запис успіху лікування та будь-яких побічних ефектів
Результати дослідження REPRISE
Кістозні нирки: дослідження підтверджує ефективність та безпеку терапії
"Антагоніст вазопресину-2 може уповільнити прогресування хронічної ниркової недостатності у пацієнтів з аутосомно-домінантною полікістозною хворобою нирок (ADPKD). Дослідження фази 3, замовлене Американським агентством з контролю за наркотиками FDA в New England Journal of Medicine (2017; doi: 10.1056/NEJMoa1710030) також підтверджує, що часто трапляється пошкодження печінки, яке, однак, було оборотним після припинення прийому препарату ".
Комісія з лікарських засобів узагальнює результати таким чином:
Активний інгредієнт інгібує рецептор вазопресину-2 у збірних протоках нирок. Метою цього є пригнічення росту кісти у хворих на цисту нирки та збереження функції нирок. Він схвалений в Європі, але не в США. Побічні ефекти можуть бути значними. Для пацієнтів з порушеннями функції нирок, фактичної цільової групи, немає даних, які могли б виправдати призначення рецепта.
Новий варіант терапії проти кістозних нирок
Професор Куршат пояснює варіанти терапії