Величезна зміна парадигми в лікуванні раку
Американське агентство з боротьби з наркотиками (FDA) затвердило перше лікування, яке генетично модифікує клітини пацієнта для боротьби з лейкемією та коштуватиме 475 000 доларів, пише nytimes.com.
Нова терапія перетворює клітини пацієнта на «живі ліки» та готує їх до розпізнавання та нападу на хворобу.
Лікування, яке продається під назвою Kymriah та проводиться Novartis, було схвалено для дітей та молодих людей з агресивним типом раку - гострим лімфобластним лейкозом. - хто чинив опір стандартному лікуванню або рецидив.
В даний час Novartis та інші компанії працюють над розробкою генних методів лікування інших видів раку, і експерти очікують на отримання нових схвалень найближчим часом. Доктор Скотт Готліб з FDA сказав, що вивчається понад 550 видів експериментальної генної терапії.
Kymriah буде видана пацієнтам один раз, індивідуально і коштуватиме 475 000 доларів. Якщо пацієнт не реагує протягом першого місяця після лікування, плата за нього не стягуватиметься, зазначає Novartis. Компанія також заявила, що надаватиме фінансову допомогу сім'ям, які не мали страховки.
Щодо ціни терапії, чиновник Novartis сказав, що трансплантація кісткового мозку, яка може вилікувати деякі випадки лейкемії, коштує ще більше - від 540 000 до 800 000 доларів.
Близько 600 дітей та молодих людей на рік будуть кандидатами на нове лікування в США.
Схвалення в основному базувалося на дослідженні, проведеному в 63 тяжкохворих дітей та молодих людей, у яких рівень ремісії становив 83% протягом трьох місяців - високий показник, враховуючи, що хвороба повторюється або не піддається лікуванню і є летальною.
Спочатку лікування було розроблено дослідниками з Університету Пенсільванії та було дозволено Novartis. Першою дитиною, яка отримала терапію, була Емілі Уайтхед, якій було 6 років і майже смертна, коли вона проходила лікування в дитячій лікарні Філадельфії. Емілі не хворіла на лейкемію більше п'яти років.
Як буде проводитися лікування?
Щоб персоналізувати Kymriah, білі кров’яні клітини, звані Т-клітинами, будуть видалені з крові пацієнта в уповноваженому медичному центрі, заморожені, транспортовані до Novartis для генетичного редагування та розмноження, заморожені знову і транспортовані назад до медичного центру для введення пацієнту. . Очікування триватиме 22 дні.
Лікування буде доступне у початковій мережі з 20 затверджених медичних центрів, які пройдуть сертифікацію протягом місяця. П'ять центрів будуть готові розпочати вилучення Т-клітин у пацієнтів протягом трьох-п'яти днів, повідомляє Novartis.
Сертифікація необхідна, оскільки генетично модифіковані Т-клітини можуть викликати інтенсивну реакцію, яку іноді називають `` цитокіновою бурею '', що виявляється у високій температурі, низькому кров'яному тиску, легеневій застійній ситуації, неврологічних проблемах та інших ускладненнях, що загрожують життю. Медичний персонал потребує навчання для управління цими реакціями, і лікарні інформуються, що перед тим, як вводити Kymriah пацієнтам, вони повинні переконатись, що вони мають ліки, необхідні для лікування побічних ефектів, тоцилізумаб, який також називають Актемра.
Доктор Кевін Дж. Керран, дитячий онколог з онкологічного центру Memorial Sloan Kettering на Манхеттені, заявив, що його лікарня знаходиться на "99%" у процесі сертифікації, і незабаром запропонує Кімрію.
"Це величезна зміна парадигми з використанням живих ліків. Це дасть багато надій. Це початок", - сказав доктор Курран.
Доктор Карл Джун, який працював над розробкою лікування в Університеті Пенсільванії, нагадав про це у 2010 році, коли тести показали, що у першого пацієнта вже не було лейкозу через місяць, він та його колеги не повірили. Вони напевно замовили ще одну біопсію.
"Настільки малоймовірно, що це лікування стане комерційно затвердженою терапією, і зараз це перша затверджена генна терапія в США. Вона настільки відрізняється від усіх фармацевтичних моделей. Я думаю, що світ раку змінився назавжди".