Виявлено лікування, яке могло б зберегти функцію рухових нейронів при латеральному склерозі

могло

Бічний аміотрофічний склероз - це нейродегенеративний стан, який вражає нервові клітини головного та спинного мозку, викликаючи руйнування рухових нейронів на центральному та периферичному рівнях.
З дебютом навколо третя декада життя (20-40 років), бічний аміотрофічний склероз (АЛС) є виснажливим станом, який швидко прогресує, оскільки виживання цих пацієнтів рідко перевищує п’ять років після діагностики захворювання - спостерігається поступова втрата контролю м’язів, що впливає на амбулаторну та, на пізніх стадіях, здатність розмовляти, їсти або навіть дихати (смерть пацієнтів з аміотрофічним бічним склерозом настає через дихальну недостатність). На додаток до симптоматичного лікування, в даний час не існує лікувальної терапії аміотрофічного бічного склерозу (БАС).

З точки зору етіології існує два типи бічного аміотрофічного склерозу: спорадичний (90-95% випадків) та сімейний (5-10% випадків). Причиною сімейної форми БАС є спадкова, пов'язана з наявністю мутації гена SOD1, відповідає за синтез білка (супероксид трансмутази), роль яких полягає у видаленні супероксидних радикалів («залишкових» токсичних молекул, що виникають в результаті клітинних процесів). За відсутності нормального функціонування гена SOD1 відбуватиметься накопичення цих сполук, що спричинить загибель рухових нейронів.

Наприкінці минулого року результати нового були опубліковані в Nature Medicine генна терапія, яка має на меті зупинити прогресування дегенерації нейронів при БАС (у лабораторних тварин, у яких симптоми вже проявляються) або викликати тривале придушення дегенерації нейронів (якщо початок захворювання ще не відбувся). Терапія заснована "Блокування" дисфункціонального гена SOD1 (приглушення генів), через вектор вірусної природи (аденовірус, нешкідливий для людського організму). У дослідженні вектор був засіяний на лабораторних тварин на рівні шкірної матерії (найбільш інтимне покриття оболонок), і результати були багатообіцяючими: значне поліпшення дегенерації нейронів як у досимптомних лабораторних тварин, так і у тварин із симптомами, характерними для ALS.

Таким чином, завдяки відкриттю потенційно лікувальної терапії сімейної форми аміотрофічного бічного склерозу, закладено основи для розробки інноваційного лікування, яке могло б полегшити лікування значної кількості людей з діагнозом аміотрофічний бічний склероз.