Вищий орган охорони здоров’я - МЯЛЕПТА
Причина запиту
Значна клінічна користь як доповнення до дієти при вродженій або набутій генералізованій ліподистрофії з дефіцитом лептину у пацієнтів старше 2 років та незначний терапевтичний прогрес у лікуванні.
Значна клінічна користь як доповнення до дієти при сімейній або набутій частковій ліподистрофії з дефіцитом лептину у пацієнтів віком> 12 років, у яких стандартні методи лікування не досягли достатнього метаболічного контролю, але без клінічної вигоди, продемонстрованої при їх лікуванні.
MYALEPTA має дозвіл на продаж як доповнення до дієти як замісної терапії для лікування ускладнень, пов’язаних з дефіцитом лептину, у пацієнтів з ліподистрофією (ЛД): із вродженою генералізованою ЛД (синдром Берардінеллі-Сейпа) або підтвердженою (синдром Лоуренса) у пацієнтів> 2 років; із сімейною або набутою частковою ЛД (синдром Барракера-Саймонса), підтвердженою у пацієнтів> 12 років, у яких стандартні методи лікування не змогли досягти достатнього метаболічного контролю.
Дані щодо ефективності та безпеки отримані з неконтрольованих досліджень. Ефективність добавок лептину на еволюцію вуглеводно-ліпідних показників, яку спостерігають у основному дослідженні, важко визначити кількісно, зокрема через зміни супутніх гіпоглікемічних та гіполіпідемічних препаратів та відсутність даних.
У групі пацієнтів із генералізованою ліподистрофією (ЛГ), у яких рівень ендогенного лептину незначний, спостерігається зниження рівня HbA1c та рівня тригліцеридів через 12 місяців було клінічно значущим. Клінічна значимість результатів, що спостерігаються у групі пацієнтів з частковою ліподистрофією (ЛП), є сумнівною. Еволюцію довгострокового лікування пацієнтів, які отримують метрелептин, ще слід оцінити.
Концентрації в сироватці крові для визначення дефіциту лептину та обговорення показань до замісної терапії не вказані.