Чотири одноразові інсульти Комбінована генна терапія проти вікової Erkra PZ - фармацевтичні препарати

Тео Дінгерманн
06.11.2019 15:00

Фото: Adobe Stock/Axel Kock

комбінована

А якщо ближче розглянути, що мається на увазі під «множинними віковими захворюваннями», то насправді є чотири актуальних вікових захворювання, з якими вчені борються за допомогою «антивікової генної терапії»: ожиріння, діабет ІІ типу Серцева недостатність та ниркова недостатність.

Дослідники продемонстрували це на лабораторних мишах і опублікували цю роботу у відомому журналі Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). Перший автор статті д-р. Ной Девідсон захоплюється: "Результати ... були вражаючими і свідчать про те, що цілісне лікування старіння за допомогою генної терапії може бути ефективнішим, ніж сучасний поетапний підхід".

Дослідники відібрали три гени, щоб перевірити свою дивовижну гіпотезу: ген фактора росту фібробластів 21 (FGF21), потім так званий ген αKlotho, який кодує білок ешафот і вважається антивіковим гормоном, що є мінералом Регулює гомеостаз у ссавців, а також ген розчинної форми мишачого рецептора фактора росту трансформації миші (sTGFβR2).

Вчені вставили ці три гени, як окремо, так і в поєднанні, в специфічні для хвороби моделі мишей, використовуючи аденоасоційований вірус (AAV). Роблячи це, вони змогли показати, що різні патологічні наслідки згодом можуть бути пом'якшені або повністю усунені. Вони спостерігали 58-відсоткове збільшення серцевої функції з висхідним звуженням аорти внаслідок серцевої недостатності, 38-відсоткове зменшення експресії гладком'язового α-актину (αSMA) та 75-відсоткове зменшення атрофії ниркового мозку у мишей, які мали однобічну Обструкція уретри та повне скасування ожиріння та фенотипів діабету у мишей, яким давали постійну дієту з високим вмістом жиру.

Зрештою, всі чотири захворювання можна було успішно вилікувати за допомогою генної терапії одним складом, який поєднував дві різні терапії в одну. Можна показати, що три гени, введені вектором, не були інтегровані в геном досліджуваних тварин, що вони також не змінили геномних копій і що вони не передаються майбутнім поколінням.

Вчені бачать перевагу комбінованої генної терапії в тому, що імунологічні ускладнення, такі як ті, що можуть виникнути при терапії, опосередкованій AAV, зводяться до мінімуму. Сам Джордж Черч коментує цю роботу, що "це дослідження знаменує собою важливий етап у зусиллях щодо ефективного та ефективного лікування багатьох захворювань, пов'язаних зі старінням, і потенційно показує здійсненний спосіб оптимізації тривалості життя та довголіття".