DCMedical печінкова порфірія; гострий, новий препарат, випущений на ринок; американець

Новий препарат випущений для лікування захворювання під назвою гостра порфірія печінки, генетичний стан.

новий

Гостра печінкова порфірія. Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів схвалила доступ на ринок Гівлаарі (гівосірану) для лікування дорослих пацієнтів з гострою печінковою порфірією, генетичним захворюванням, що призводить до накопичення токсичних молекул порфірину, які утворюються під час виробництва гему (що допомагає при зв’язуванні кисню) в крові.

Гостра печінкова порфірія ». Це накопичення може спричинити гострі напади, відомі як напади порфірії, які можуть призвести до сильного болю та паралічу, дихальної недостатності, судом та зміни настрою. Ці напади відбуваються раптово і можуть спричинити постійні та смертельні неврологічні пошкодження. До затвердження сьогодні (середа, 20 листопада), варіанти лікування забезпечували лише часткове полегшення постійного болю, що характеризує ці напади. Затверджений сьогодні препарат може лікувати це захворювання, допомагаючи зменшити кількість нападів, які порушують життя пацієнтів ", - сказав д-р Річард Паздур, директор Центру онкологічних досягнень FDA та тимчасовий директор Управління з оцінки та досліджень онкологічних захворювань FDA. FDA.

Гостра печінкова порфірія. Схвалення цього препарату базується на клінічному дослідженні 94 пацієнтів з гострою печінковою порфірією. Пацієнти отримували плацебо або Гівлаарі. Пацієнти, які отримували Гівларі, мали на 70% менше нападів порфірії порівняно з пацієнтами, які отримували плацебо. Поширеними побічними ефектами у пацієнтів, які приймали це ліки, були реакції на нудоту та місце ін’єкції. Медичним працівникам рекомендується спостерігати за пацієнтами щодо анафілактичної (алергічної) реакції та функції нирок (нирок). Пацієнти повинні перевіряти свою функцію печінки до і періодично під час лікування.