EMA надає статус PRIME Risdiplam сік проти м’язової атрофії хребта
Ми використовуємо файли cookie, щоб постійно розробляти DAZ.online та адаптувати його все краще і краще до ваших потреб. DAZ.online фінансується за рахунок реклами, і для цього також встановлюються файли cookie. Тому використання веб-сайту можливе лише за умови згоди на використання файлів cookie. Подробиці щодо використання файлів cookie можна знайти в нашій декларації про захист даних.
Ми використовуємо файли cookie для покращення Вашого досвіду та надання персоналізованого вмісту. Ми фінансуємося з реклами, яка також потребує файлів cookie. Тому, щоб використовувати DAZ.online, вам потрібно погодитися на використання файлів cookie.
«Шкода! Але DAZ.online не може повністю обійтися без файлів cookie, зокрема, тому що ми фінансуємо себе за рахунок доходів від реклами. Тому зараз ви не можете використовувати DAZ.online без цієї згоди.
На жаль, ви не можете отримати доступ до DAZ.online, не погодившись із використанням файлів cookie.
- DAZ.online
- Новини
- аптека
- Рисдіплам: сік проти.
аптека
EMA надає статус PRIME
Штутгарт - 21 січня 2019 р., 7:00
Рісдіплам може бути першою пероральною терапією спинної м’язової атрофії. (Фото: solvod/stock.adobe.com)
Як діє Рісдіплам?
Рисдіплам - один із низькомолекулярних препаратів, так звані малі молекули. Застосовуваний як пероральний препарат, Risdiplam діє як модифікатор сплайсингу, який збільшує вироблення функціонального білка SMN на основі гена SMN2. "Мета полягає в тому, щоб протидіяти спаду рухових нейронів і прогресуючому виснаженню м'язів, пов'язаних із SMA", - пояснює Рош. Швейцарська фармацевтична компанія в даний час тестує Risdiplam у трьох багатоцентрових дослідженнях на людях із SMA, Fish Studies:
- FIREFISH: відкрите дослідження SMA типу I у немовлят 1-7 місяців.
- SUNFISH: подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження у дітей та молодих людей (2-25 років) із типами SMA II та III.
- JEWELFISH: відкрите дослідницьке дослідження з пацієнтами у віці від 6 місяців до 60 років із SMA типу II або III, які раніше отримували терапію SMN або олеоксимом в рамках клінічного дослідження.
- До початку 2019 року розпочнеться нове дослідження "RAINBOWFISH" при безсимптомній SMA.