FDA схвалила Myalept для лікування рідкісних метаболічних захворювань
24 лютого 2014 року Управління з контролю за продуктами та ліками США затвердило Myalept (метрелептин для ін'єкцій) як замісну терапію для лікування ускладнень дефіциту лептину з вродженою або набутою генералізованою ліподистрофією, на додаток до дієти для пацієнтів .
Генералізована ліподистрофія - це стан, пов’язаний з відсутністю жирової тканини. Пацієнти з вродженою генералізованою ліподистрофією народжуються з невеликою або відсутністю жирової тканини. Пацієнти з набутою генералізованою ліподистрофією зазвичай з часом втрачають жирову тканину. Оскільки гормон лептин виробляється жировою тканиною, у пацієнтів із генералізованою ліподистрофією рівень лептину дуже низький. Лептин регулює споживання їжі та інших гормонів, таких як інсулін.
У пацієнтів з обома типами генералізованої ліподистрофії в молодому віці часто розвивається важка інсулінорезистентність, у них може бути діабет, який важко контролювати, або дуже високий рівень тригліцеридів у крові (гіпертригліцеридемія), що може призвести до запалення підшлункової залози.
"Myalept вказується як перша затверджена терапія для лікування ускладнень із вродженою або набутою генералізованою ліподистрофією і представляє необхідний варіант лікування для пацієнтів з цією рідкісною хворобою", - сказала Мері Паркс, доктор медичних наук, помічник директора Управління з оцінки наркотиків II у Центрі FDA для оцінки та досліджень лікарських засобів .
Безпека та ефективність Myalept, аналога лептину, виробленого за допомогою технології рекомбінантної ДНК, були оцінені у відкритому дослідженні, що включало 48 пацієнтів із вродженою або набутою генералізованою ліподистрофією, а також цукровий діабет, гіпертригліцеридемію та/або підвищений інсулін натщесерце. . Дослідження показало зниження рівня HbA1c (показник контролю рівня цукру в крові), глюкози натще і тригліцеридів .
Можуть розвинутися антимедикаментозні антитіла з нейтралізуючою активністю щодо лептину та/або міалепту, що може призвести до серйозних інфекцій або втрати ефективності лікування. Повідомлялося про Т-клітинну лімфому у пацієнтів із набутою генералізованою ліподистрофією, які одночасно лікуються і не лікуються Myalept, тому медичним працівникам слід уважно розглянути переваги та ризики лікування Myalept у пацієнтів із значними гематологічними відхиленнями та/або набутими генералізованими захворюваннями Ліподистрофія. Myalept протипоказаний пацієнтам із загальним ожирінням. Myalept схвалений для використання у пацієнтів з ВІЛ-пов’язаною ліподистрофією або у пацієнтів із порушеннями обміну речовин, такими як цукровий діабет та гіпертригліцеридемія, без ознак генералізованої ліподистрофії .
Через ризики, пов’язані з виробленням нейтралізуючих антитіл та лімфоми, Myalept доступний лише через програму оцінки та пом’якшення ризиків Myalept (REMS). Згідно з цією програмою REMS, лікарі, що призначають рецепти, повинні засвідчити програму, записавшись та закінчивши навчання. Аптеки повинні бути сертифікованими за програмою і відмовлятися від Myalept лише після отримання форми дозволу на рецепт Myalept REMS для кожного нового рецепта.
Myalept також затверджений Посібником з лікування та інструкцією із застосування, який надає пацієнтам важливу інформацію про ліки. Посібник буде розповсюджений кожного разу, коли пацієнт заповнює рецепт.
FDA вимагає семи досліджень (постмаркетингових вимог) для Myalept, включаючи довгострокове проспективне спостережне дослідження (реєстр експозиції продуктів) пацієнтів, які отримували Myalept, дослідження для оцінки імуногенності (утворення антитіл) Myalept, а також оцінку та аналіз Спонтанні звіти, пов'язані з потенційними серйозними ризиками, пов'язаними з використанням Myalept. Ще вісім досліджень вимагаються як зобов’язання після маркетингу.
У клінічних випробуваннях у пацієнтів, які отримували Myalept, спостерігались найпоширеніші побічні ефекти: низький рівень цукру в крові (гіпоглікемія), головний біль, втрата ваги та біль у животі.
Myalept продається компанією Amylin Pharmaceuticals, LLC, що базується в Сан-Дієго