Генетичне редагування у випадках діабету та ожиріння Про медицину
За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, у 2016 році понад 1,9 мільярда дорослих мали надлишкову вагу. Понад 650 мільйонів з них страждали ожирінням.
Люди з надмірною вагою або ожирінням мають більший ризик розвитку серцевих захворювань, діабету, деяких видів раку та розладів опорно-рухового апарату, таких як остеоартроз.
Для управління вагою можна використовувати різні програми. Деякі з них, як правило, включають поєднання навчань з питань харчування та регулярних вправ. Інші програми можуть включати ліки для схуднення, але вони мають високий ризик побічних ефектів.
У статті 2016 року в American Journal of Medicine група лікарів з Гарвардської медичної школи в Бостоні, штат Массачусетс, розглянула лікарські засоби проти ожиріння, затверджені FDA (Федеральне управління з питань харчових продуктів і медикаментів США). Серед виявлених побічних ефектів були: запаморочення, нудота, запор, безсоння, блювота.
За словами авторів цього нового дослідження, опублікованого на цьому тижні в дослідженні Genome Research, сучасні препарати проти ожиріння, що розробляються, спрямовані на обмеження калорій через свою дію на шлунково-кишковий тракт або центральну нервову систему. Але більшість препаратів цього типу мають низьку ефективність, що супроводжується серйозними побічними ефектами.
Була використана модифікована форма CRISPR
Відповідним автором цього дослідження є Йон Хі Кім, професор кафедри біоінженерії Університету Ханьян в Сеулі, Південна Корея.
Останнє дослідження професора Кіма зосереджено на уникненні побічних ефектів, пов’язаних з препаратами проти ожиріння, та покращенні втрати ваги за допомогою генетичного коду клітин.
Для цього дослідження команда використала модифіковану версію інструменту генетичного редагування CRISPR, який називається CRISPRi (та втручання). Ця модифікована форма була створена дослідниками з університету Сан-Франциско та була використана в інших дослідженнях.
На відміну від традиційної форми системи генетичного редагування CRISPR, яка намагається модифікувати постійний генетичний код, CRISPRi втручається у генетичну експресію, пригнічуючи вироблення білка.
У попередньому дослідженні професор Кім створив метод транспортування генетично модифікованих агентів безпосередньо в жировий тест, зокрема в адипоцити. Використовуючи короткі пептиди, які специфічно вирівнюються з адипоцитами, команда змогла транспортувати компоненти CRISPRi до 99% модельних клітин.
Білок, на якому зосередились дослідники, був білок, що зв’язує жирні кислоти 4 (fabp4). Він міститься у значній кількості в "білому жирі", і дослідники вважають, що він відіграє важливу роль у метаболізмі вуглеводів та інсуліну.
Потрібні подальші дослідження
Попередні дослідження показали, що зниження рівня fabp4 у діабетичних мишей покращило рівень цукру в крові та інсуліну. Використовуючи технологію CRISPRi, дослідницькій групі вдалося знизити рівень fabp4 на 60%.
На наступному етапі дослідники використовували мишей, що страждали ожирінням та діабетом, і вводили їм пептиди, які несли CRISPRi двічі на тиждень протягом 6 тижнів. Наприкінці тесту миші втратили 20% маси тіла.
За словами авторів цього дослідження, протягом періоду лікування не спостерігалося значних змін у споживанні їжі, що свідчить про те, що зменшення маси тіла не було спричинене низьким споживанням їжі.
Хоча початкові результати були хорошими, необхідні подальші тести. Особливо перехід лікування від гризуна до людини.
Хоча в цьому дослідженні використовувалася невелика кількість мишей, лише по 5 у кожній групі, дослідники вважають, що ця знахідка допоможе створити нові методи лікування з іншим підходом до традиційних фармацевтичних процедур.