# ILC2019. Перспективні результати гівосирану та ланреотиду при двох рідкісних захворюваннях печінки: гострій порфірії та полікістозі печінки

Гівосіран для лікування гострої печінкової порфірії (ПАГ) та ланреотиду, зазначених при полікістозі печінки (ДГПЗ), асоційованому з аутосомно-домінантною полікістозом нирок (BPRAD), показав обнадійливі результати у двох дослідженнях, представлених на Міжнародному конгресі гепатології 2019 року. відбувся у Відні.

гівосирану

"Проведення клінічних випробувань при рідкісних захворюваннях завжди дуже складне через складність зарахування достатньої кількості пацієнтів. Тож авторів цих двох досліджень слід привітати, бо вдалося побудувати і завершити дуже солідні дослідження, які допоможуть пацієнтам отримувати краще лікування"- Професор Марко Марціоні, член правління EASL (Європейської асоціації з вивчення печінки).

Дослідження ENVISION

Фаза 3, подвійне сліпе, радомизированное дослідження, ENVISION оцінювало досліджуваний агент з виведення РНК, гівосиран при лікуванні ПАУ (рідкісне генетичне захворювання, що викликає проблеми у синтезі гему). Лікування було розроблено для зниження рівня печінкової дельта-амінолевулінсинтетази. Це фермент, який викликає накопичення амінолевулінової кислоти та порфобіліногену, токсичних проміжних сполук синтезу гему, що відповідають за періодичні, потенційно смертельні нейровісцеральні атаки та виснажують хронічні симптоми ПАР.

"Гівосіран - це новий підхід до лікування цієї рідкісної хвороби печінки, у якій існує значна незадоволена потреба".- Конф. Маніша Балвані, Кафедра генетики та геномних наук, Медична школа Маунт-Сінай.

Гівосіран, який вводили підшкірно, 2,5 мг/кг один раз на місяць протягом 6 місяців, суттєво знижував частоту нападів, що вимагали госпіталізації, невідкладної допомоги або внутрішньовенного введення геміну вдома (на 74%). Крім того, в групі втручання лікування призвело до значного зниження рівня амінолевулінової кислоти та порфобіліногену в сечі. Побічні реакції були зареєстровані у більшості пацієнтів (80,4% у групі плацебо, 89,6% у групі гівосирану).

Дослідження DIPAK-1

Друге дослідження оцінювало довгострокову ефективність ланреотиду, аналога соматостатину, при лікуванні ДГПЗ, асоційованого з BPRAD. ДГПЗ є одним з найпоширеніших позаниркових проявів BPRAD. Характеризується розвитком наповнених рідиною кіст печінки, що призводять до симптоматичної прогресуючої гепатомегалії.

"Це дослідження наводить вагомі докази того, що Ланреотид пов’язаний із стійким зменшенням розміру печінки спричинені ДГПЖ у пацієнтів з BPRAD. Переваги лікування зберігалися навіть після його припинення. Слід розглянути можливість тривалого лікування лантреотидом у пацієнтів із симптоматичною ДГПЗ. Щоб вирішити, чи потрібне тривале введення, підхід повинен бути орієнтованим на пацієнта, на основі індивідуального ефекту зменшення печінкового об’єму, впливу на симптоми, переносимість та очікуване прогресування захворювання залежно від віку та статі ".- Доктор Рене ван Аерц з медичного центру університету Радбуд, Неймеген, Нідерланди.

У 120-тижневому рандомізованому відкритому дослідженні DIPAK-1 порівнювали ренопротективні ефекти ланреотиду з тими, що існують у стандартному лікуванні (заходи зниження артеріального тиску) у пацієнтів з BPRAD. Представлений новий аналіз включає дані 175 пацієнтів з ДГПЗ. Наприкінці періоду втручання, загальний об'єм печінки з урахуванням висоти зменшився на 1,99% у групі лікування ланреотидом, тоді як у групі лікування стандартним лікуванням цей обсяг збільшився на 3,92%. Позитивний ефект від лікування зберігався через 4 місяці після останньої ін’єкції.

Ви можете прочитати найважливіші новини в галузі гепатології, від Конгрес Американської асоціації з вивчення печінки 2018, тут.