Конгрес-x-press NACFC 2020 Virtual CF Pancreas та інші ГІ-прояви
У багатьох випадках перебіг МВ визначається параметрами легенів. "Але є низка пацієнтів, у яких симптоми шлунково-кишкового тракту домінують", - нагадав проф. Стівен Фрідман з Гарвардського університету на пленарному засіданні NACFC. В даний час вивчається, чи є втрата функції підшлункової залози принаймні частково оборотною та які маркери ШКТ можуть бути придатними кінцевими точками для досліджень.
Зверніть увагу на шлунково-кишкові симптоми
"Муковісцидоз (МВ) сприймається здебільшого як захворювання легенів", - сказав проф. Стівен Фрідман, Гарвардський університет, Кембридж, Массачусетс, США, на пленарному засіданні III (P3: «Просування межі ГІ для людей з МВ») 23 жовтня 2020 року. "Це цілком виправдано, оскільки легеневі ускладнення є основною причиною смерті при МВ, а легеневі параметри служать ключовими кінцевими точками в клінічних дослідженнях МВ". З огляду на позитивний вплив модуляторів CFTR та інших ефективних методів лікування на функцію легенів, експерт висловився за приділення більшої уваги пошкодженню шлунково-кишкових органів та симптомів. "Є також низка хворих на МВ, у яких переважають шлунково-кишкові симптоми", - додав Фрідман.
Впливають на функцію підшлункової залози
"Вплив МВ на харчовий статус та структуру та функціональність підшлункової залози добре задокументовано", - підкреслив Фрідман. «Ми знаємо, що велика кількість екзокринних пошкоджень підшлункової залози при МВ виникає внутрішньоутробно та в перший рік життя». Однак, за первинними даними, ці зміни можуть бути незворотними, як передбачалося. "Можливо, можливо відновити екзокринну функцію підшлункової залози хоча б частково за допомогою модуляторів CFTR". Вплив модуляторів CFTR на функцію підшлункової залози може, в свою чергу, викликати необхідність повторної калібрування необхідної дози ферментів підшлункової залози, припустив гастроентеролог і, таким чином, також показав складність захворювання та взаємозв'язок терапевтичних заходів. Фрідман також повідомив, що існує так звана "перехресна розмова" між екзокринною та ендокринною підшлунковою залозою. "Отже, принаймні часткове відновлення екзокринної функції підшлункової залози та зменшення фіброзу органу можуть, можливо, зменшити ризик розвитку діабету, пов'язаного з МВ".
Типові симптоми ШКТ при МВ
Гастроентеролог повідомив, що негайні шлунково-кишкові симптоми також будуть сильно напружувати пацієнтів у їх повсякденному житті: «Хвороба погіршує такі важливі функції травлення, як перистальтика та моторика, а густа слиз має запорну дію. Тому більшість хворих на МВ страждають від болю в животі, метеоризму, газів, печії та рефлюксу, нудоти, запорів та блювоти ".
Таким чином, в рамках ініціативи DIGEST фокусом дослідження буде точне документування симптомів шлунково-кишкового тракту з метою подальшого вдосконалення допомоги хворим на МВ, говорить Фрідман. Першим проектом було дослідження GALAXY, в якому взяли участь понад 400 пацієнтів з МВ. Центральним інструментом опитування були “ePROMs” (електронні вимірювання результатів, про які повідомляють пацієнти), техніка, яка все частіше застосовується для кращого відображення повсякденної ситуації хворих на МВ у амбулаторних умовах (Sathe, №216). Первинний аналіз поширеності та тяжкості шлунково-кишкових симптомів, представлений на NACFC 2020 протягом періоду спостереження протягом чотирьох тижнів (Moshiree, №227), показав, що дефекація була пов'язана з великими зусиллями у 20% респондентів, 17% відчували себе не може повністю спорожніти, а 18% повідомили, що почуваються ситими. Автори зазначили, що ці симптоми виникали, хоча понад 41% опитаних приймали проносні засоби.
Визначте маркери ГІ як кінцеві точки дослідження
Фрідман також зазначив необхідність визначення специфічних для захворювання параметрів шлунково-кишкового тракту, щоб мати можливість вивчити вплив терапії МВ на шлунково-кишковий тракт як дійсних кінцевих точок у великих дослідженнях. "Квазі значення кишкового FEV1", як продемонстрував експерт. На додаток до ePROM, розумні таблетки для вимірювання значень pH кишечника та часу транзиту, маркери запалення та певні метаболіти в даний час досліджуються щодо їх придатності як параметрів кінцевої точки, за словами Фрідмена.
Усі статті, позначені #, були опубліковані як тези на NACFC 2020.