Лікарі університету Мюнстера розробляють терапію проти іхтіозу - косметичну медицину
Готовий до наркотиків, випуск на ринок важкий: лікарі досягають прориву в медикаментозному лікуванні особливої форми іхтіозу (“риб’яча лупа”)/Наразі не знайдено жодної фармацевтичної компанії, яка б розробляла та продавала його
Мюнстер (upm/hd) - Коли справа доходить до боротьби із загальними захворюваннями, такими як рак, шлях чіткий: вчені допрацьовують методи дослідження, раннього виявлення та лікування. Не дивно, що попит величезний: за даними Федерального статистичного управління, близько 26 відсотків усіх, хто помер у Німеччині в 2011 році, померли від раку. Тож не дивно, що пацієнти, дослідники та фармацевтичні компанії хочуть швидкого розвитку ефективних ліків.
Але як щодо ліків проти хвороб, які вражають лише кількох людей? "Фармацевтичні компанії ними часто нехтують, оскільки вони економічно нецікаві", - каже д-р. Карін Ауфенвенне. За останні роки біолог на власному досвіді відчув це явище. Ви та професор Хейко Траупе, старший лікар з дерматології дерматологічної клініки UKM, досягли прориву приблизно рік тому в галузі медикаментозного лікування особливої форми іхтіозу. Це шкірне захворювання, спричинене генетичними дефектами - широко відоме як "хвороба риби" - виникає у пацієнтів відразу після народження і є надзвичайно незручним. Вони страждають від надзвичайного потовщення верхнього шару шкіри, яке виявляється темно-коричневим, пластинчастим лущенням і покриває все тіло. "Підраховано, що ця хвороба вражає близько 2500 людей у Європі - тобто вона надзвичайно рідкісна", - підкреслює Карін Ауфенвенне.
З цієї причини поки що не вдалося знайти фармацевтичну компанію, яка б працювала у дуже тісній співпраці з робочою групою Dr. Маргітта Дате з Інституту молекулярної фармакології ім. Лейбніца (Берлін) хотіла подальшого розвитку та, насамперед, збуту на ринку. Однак це може незабаром змінитися. Оскільки наркотик нещодавно отримав "статус наркотику-сироти" від Європейського Союзу - процес, який досі є унікальним у Світовому університеті та FMP. З офіційною класифікацією ЄС як „препарату проти рідкісних хвороб”, препарат стає більш цікавим з економічної точки зору. "Наприклад, фармацевтичні компанії, які купують права на такий препарат, не повинні платити жодних витрат на схвалення та мають десятирічне ексклюзивне право на новий препарат після схвалення ринку", - пояснює Карін Ауфенвенне. У Мюнстері є велике бажання знайти компанію за допомогою цих стимулів. "Пацієнти дуже страждають цією хворобою - не тільки через фізичні симптоми, але й психологічно".
Вставайте, приймайте душ, одягайтеся і йдіть на роботу: те, що є повсякденним життям для багатьох людей, страждаючим від іхтіозу ніколи не вдасться. Мозоль утворюється щодня заново, саме тому постраждалі повинні щонайменше один раз на день купатися і звільняти тіло лупи пемзою, наприклад. Щоб захистити чутливу шкіру від пересихання, пацієнтам доводиться застосовувати лосьйон кілька разів на день по всьому тілу. "Гігієна тіла відіграє все більш важливу роль, оскільки чутлива шкіра легко запалюється, особливо в дитячому віці", - підкреслює біолог.
“Через генетичний дефект в організмі відсутній фермент - трансглутаміназа 1. У здорових людей він діє безпосередньо у верхніх шарах шкіри. Але якщо вона відсутня, то порушується природна захисна функція шкіри, вона втрачає значно більше води і тому утворює великі лусочки », - пояснює Карін Ауфенвенне. «Розроблена нами речовина проникає ззовні в клітини шкіри, щоб фермент там міг активізуватися». Одним із позитивних ефектів є зменшення втрат води через шкіру. "Але візуальний ефект також помітний - шкіра нормалізується".
Для людей, які страждають на іхтіоз, класифікація терапії Мюнстера як сироти є промінням надії. Дослідники заздалегідь контактували з фармацевтичними компаніями. Однак початкова ситуація значно покращилась завдяки класифікації ЄС: Дві компанії в даний час виявляють сильний інтерес - переговори тривають. Вчених підтримує Clinic Invent, патентне бюро медичного факультету.
Довідкова інформація: наркотики-сироти
Термін "наркотик-сирота" (англ. Orphan: сирота) вперше був використаний в 1983 році для ліків проти рідкісних захворювань. ЄС надає статус "лікарських засобів для лікування захворювань-сирот" лише тоді, коли на рік перебуває менше 230 000 пацієнтів або менше п'яти постраждалих на 10000 жителів. Комітет Європейського агентства з лікарських засобів щодо лікарських засобів-сирот для рідкісних хвороб розглядає заявки. Якщо вони дадуть їм рекомендації, ЄС вирішить, чи буде ліки отримувати статус «наркотиків-сирот».
Лікар. Крістіна Хаймкен, бюро преси та інформації