Лікування ваморолоном при м’язовій дистрофії Дюшенна 2020
Новий препарат пропонує надію молодим хлопцям з прогресуючим нервово-м'язовим захворюванням М'язова дистрофія Дюшенна (DMD), пропонуючи потенційно альтернативу високим дозам глюкокортикоїдів, які мають значні побічні ефекти.
Попередні результати 24-місячного клінічного випробування в Duke Health та інших установах свідчать про те, що препарат, Ваморолон, може підтримувати або покращувати ефекти поточної терапії стероїдами, але зменшує ризики для здоров’я, пов’язані з тривалим вживанням стероїдів.
Ваморолон - це протизапальний стероїд, який відрізняється від 33 препаратів класу кортикостероїдів завдяки чіткій взаємодії з глюкокортикоїдними рецепторами в організмі. Участь Дюка в дослідженні є частиною більш масштабного багатоцентрового глобального судового розгляду.
Опубліковано цього місяця в газеті Ліки PLOS, результати є значними, оскільки вони пропонують потенційний варіант лікування для молодих пацієнтів, які можуть зменшити побічні ефекти, що виникають після лікування високими дозами стероїдів, таких як преднізон або дефлазакорт, зберігаючи при цьому корисну терапію цього класу препаратів. В даний час терапія кортикостероїдами є єдиним методом лікування, який уповільнює вплив ДМД, незворотного та прогресуючого захворювання м’язів, яке поступово нарощує силу у хлопчиків.
«Це потенційно чудова новина для цих хлопчиків, які тільки починають застосовувати стероїдний режим, який є нашим стандартним лікуванням. "
Едвард С. Сміт, доктор медичних наук, невролог, співдиректор дитячої нервово-м’язової програми Дюка та клінічний дослідник у дослідженні.
"Одне з наших найбільших занепокоєнь у зв'язку з високими дозами стероїдної терапії у цих пацієнтів - вплив на лінійний ріст і розвиток кісток", - сказав Сміт. “Наразі, виходячи з проміжних результатів цього дослідження, ми можемо спостерігати значно менший негативний вплив на здоров’я кісток у пацієнтів, які використовують ваморолон. "
Вживання високих доз стероїдів зупиняє розвиток бляшок росту у молодих пацієнтів і гальмує подовження кісток, говорить Сміт. Незважаючи на побічні ефекти, показано, що терапія стероїдами продовжує рухливість та життя пацієнтів. Зараз пацієнти часто живуть у свої 30 років, але в кінцевому підсумку страждають на серцеву та дихальну недостатність.
Серйозний тип м’язової дистрофії, ДМД викликаний генетичною нездатністю створювати дистрофін - білок, який захищає скелет і серцевий м’яз від травм, спричинених нормальним скороченням і розслабленням. Розлад викликаний мутацією Х-хромосоми і вражає переважно хлопчиків. Лікування не існує.
Сміт каже, що молоді пацієнти зазвичай мають певний ступінь затримки моторного розвитку та нейрокогнітивні проблеми. Розвитку поведінки також можна заважати.
"Хлопчики, як правило, роблять відносно добре, поки їм не виповниться чотири-шість років", - говорить він. «Тоді слабкість стає більш вираженою і, зрештою, впливає на їх здатність стояти, а потім і на здатність ходити. "
Наприкінці шестимісячного дослідження всі 46 учасників випробувань отримали можливість перейти на стандарт лікування за допомогою преднізолону або дефлазакорта або продовжити лікування ваморолоном, включившись у дворічне довготривале дослідження. Усі учасники вирішили продовжувати лікування ваморолоном.
"Ми спостерігали статистично значущі покращення показників результатів у цій частині загального дослідження у хлопчиків, які отримували дві найвищі дози ваморолону протягом 18 місяців, із покращенням сили та функції", - сказав Сміт. «Ці вдосконалення, схоже, схожі на те, що спостерігається у хлопчиків, які отримували стероїди, на основі даних природничих досліджень ДМД. Крім того, ваморолон має набагато кращий профіль побічних ефектів, ніж традиційні глюкокортикоїди, навіть при найвищих випробуваних дозах. "
"Хоча це конкретне дослідження не було контрольованим плацебо, я підбадьорений даними про безпеку та ефективність і з нетерпінням чекаю результатів більш масштабного плацебо-контрольованого дослідження (VBP15-004), що триває в Duke та інших місцях", - сказав Сміт.