Миші вилікувались від хвороби Дюшенна

Три незалежні команди щойно показали, що вдалося частково вилікувати м’язову дистрофію Дюшенна, змінивши ген білка дистрофіну.

аденовірусний вектор

Опубліковано 04.01.2016 10:10

Генетичні «ножиці» (техніка CRISPR, увінчане відкриттям 2015 року) накопичують успіх. Три незалежні команди щойно показали, що за допомогою мишачої моделі можна частково вилікувати м’язову дистрофію Дюшенна, модифікуючи ген білка дистрофіну (робота, опублікована в журналі Science). Саме його відсутність, повна або часткова, призводить до поступового ослаблення м’язів, оскільки дистрофін необхідний для підтримки структури м’язових волокон.

Американська команда - Крістофер Нельсон та його колеги - вирішивши вирізати певну частину гена дистрофіну, змогла дозволити виробництву білка, достатнього для відновлення роботи м’язів. Вони використовували аденовірусний вектор для введення генетичних ножиць у м’язові клітини мишей. Рівень вироблення дистрофіну повернувся до 8% від його нормального рівня, що є достатнім для забезпечення належної роботи м’язів. Дослідники також лікували шеститижневих мишей: було помітно поліпшено функціонування їхніх серцевих і легеневих м'язів.

Обидві методи ефективні

Інша команда з Техаського університету (Chengzu Long та його колеги) використовувала інший аденовірусний вектор з високою спорідненістю до м’язових клітин для транспортування генетичних ножиць у клітини-мішені. Вони почали з перевірки ефективності системи в яйцях та спермі мишей: в результаті 80% мишей, народжених після такої обробки, мають генетичну модифікацію, що дозволяє виробляти достатню кількість дистрофіну. В іншому експерименті вчені вводили генетичні ножиці в живіт мишей або в м’язи. Обидві методи ефективні, з кращими результатами для ін’єкцій у м’язи. Третя команда, з Гарвардського університету та Массачусетського технологічного інституту, використовувала той самий пристрій і бачила ті самі покращення. Вона також зацікавлена, завдяки флуоресцентним маркерам, у дифузії системи генетичного відновлення від клітин до клітин. Вони змогли показати, що певні клітини-попередники м'язових волокон також були "оброблені".

Однак остерігайтеся надмірних надій: ми ще далекі від того, щоб вилікувати хворобу Дюшенна у людей.

РЕДАКЦІЯ РЕКОМЕНДУЄ ВАМ:

  • Крістофер Нельсон
  • Чендзу Лонг
  • Генетичні ножиці
  • Генетична
  • Міопатія Дюшенна