Нейробластома Кращі можливості терапії в майбутньому, нова терапія раку
Нейробластома є рідкісною злоякісною пухлиною, до якої зокрема Діти до шести років може захворіти. Дослідницька група під керівництвом молекулярного патолога Лукаса Кеннера з клінічного відділення патології в MedUni Vienna зараз виявила за допомогою скринінгу геному, що Білки ALK та Ген раку PIM-1 беруть участь у розвитку цієї пухлини. Дослідження показало, що цілеспрямована терапія раку із застосуванням інгібітора ALK у поєднанні з інгібітором PIM-1 може збільшити шанси на виживання дітей із поганим прогнозом. Зараз дослідження опубліковано у найкращому журналі Nature Communications.
Одним з найпоширеніших і смертельних твердих видів раку в дитинстві є це Нейробластома, пухлина периферичної нервової системи. Це трапляється приблизно в десяти відсотках випадків раку в дитячому віці, а дев'яносто відсотків дітей із цим захворюванням молодше шести років. Курс може бути самим різним, залежно від клінічної картини та генетичної мутації ракових клітин. Це може призвести до спонтанного регресу пухлини, а також до метастазування та рецидивів з несприятливим прогнозом.
На сьогоднішній день стандартною терапією була хірургічна операція, хіміотерапія у високих дозах або променева терапія, але у випадку рецидивів 5-річні шанси на виживання не дуже високі. Дослідницька група під керівництвом молекулярного патолога Лукаса Кеннера з клінічного відділення патології Медуні у Відні та керівника відділу лабораторної патології тварин Університету ветеринарної медицини у Відні досліджувала спеціальний білок, анапластичну лімфокіназу ALK, у зв'язку з розвитком нейробластоми у дітей. Цей білок мутується приблизно у 14 відсотків дітей-пацієнтів. Низькомолекулярні інгібітори ALK, які вже схвалені для ALK-позитивного раку легенів, в даний час проходять клінічні випробування для пацієнтів з цим мутованим геном ALK Нейробластома. Доклінічні дослідження підтверджують терапевтичну ефективність, але деякі пухлини розвивають стійкість до блокаторів ALK.
Тому фокус досліджень полягає у розробці нових терапевтичних підходів, заснованих на молекулярній біології. Робляться спроби терапевтично використовувати молекулярні структури, необхідні для розвитку пухлини. Команда Кеннера разом із Сюзаною Тернер, відділом клітинної та молекулярної патології Університетської лікарні Адденбрука, Кембридж, Великобританія, вивчали терапевтичний ефект інгібіторів мутацій ALK у дітей з рецидивами в рамках поточного дослідження Нейробластома.
Процес скринінгу геному цих пацієнтів виявив, що ген раку PIM-1 також активується в нейробластомі. Зараз терапевтичний підхід полягає у відключенні цього білка, що можливо завдяки цілеспрямованій терапії раку у формі комбінованого прийому інгібіторів ALK та PIM-1. Жодних конкретних препаратів PIM-1 ще не затверджено, але в даний час проводяться доклінічні дослідження з інгібіторами Pim1 та ALK разом із Suzanne Turner.