Нове введення Waylivra (Volanesorsen) до Жовтого списку FCS
Waylivra - це новий лікарський засіб, що містить волансорсен для лікування пацієнтів із сімейним синдромом хіломікронемії (FCS) та високим ризиком панкреатиту.
Що таке Вейлівра і для чого вона використовується?
Waylivra - це новий препарат з діючою речовиною волансорсен від Akcea Therapeutics. Препарат показаний як допоміжна терапія для супроводження дієти у дорослих пацієнтів із генетично підтвердженим сімейним синдромом хіломікронемії (ФСС), коли у цих пацієнтів високий ризик розвитку панкреатиту. Крім того, пацієнти, мабуть, недостатньо реагували на поєднання дієти та знижуючої тригліцериди терапії, щоб їм призначили Вейлівру.
Як застосовується Waylivra?
Waylivra доступний у вигляді ін’єкційного розчину для підшкірного введення. Попередньо заповнений шприц в одній дозі містить 285 мг волансорсену в 1,5 мл розчину.
Терапію повинен розпочинати і контролювати лікар, який має досвід лікування пацієнтів із ФКС. Перед початком терапії слід виключити вторинні причини гіпертригліцеридемії або, якщо вони є, лікувати.
Пацієнтам слід повідомити, що ін’єкцію слід вводити з інтервалами, визначеними лікуючим лікарем, і в той же день тижня. Перша ін’єкція пацієнтом повинна бути зроблена під керівництвом кваліфікованого медичного працівника, і пацієнту слід повідомити про кроки, яких слід дотримуватися.
Необхідно контролювати кількість тромбоцитів до і під час терапії, і, можливо, доведеться коригувати дозу.
дозування
Рекомендована початкова доза становить 285 мг у 1,5 мл розчину для ін’єкцій один раз на тиждень підшкірно. Цю початкову дозу слід вводити протягом трьох місяців. Потім дозу зменшують до однієї ін’єкції 285 мг кожні два тижні.
Необхідно припинити лікування Waylivra, якщо не слід розпочинати прийом тригліцеридів у сироватці крові 9/1.
Побічні ефекти
Найпоширенішими побічними реакціями у клінічних випробуваннях були падіння тромбоцитів (40% пацієнтів у дослідженнях, що передували затвердженню) та реакції на місці ін'єкції (82% пацієнтів).
Взаємодія
Клінічних досліджень лікарських взаємодій не проводилось.
Невідомо, чи підвищується ризик кровотечі, якщо Воланесорсен застосовувати разом із ліками, що пригнічують згортання крові або зменшують кількість тромбоцитів або впливають на їх функцію. Якщо кількість тромбоцитів падає нижче 75 х 10 9/л, слід розглянути можливість припинення прийому інгібіторів агрегації тромбоцитів, НПЗЗ та антикоагулянтів. Якщо кількість тромбоцитів нижче 50 х 10 9/л, слід припинити прийом препаратів, що належать до цих груп активних речовин.
Ситуація вивчення
ПІДХІД дослідження
Waylivra був протестований у дослідженні ПІДХІД. Це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване, багатоцентрове дослідження. Основним критерієм включення був діагноз FCS з анамнестичними ознаками хіломікронемії (задокументований молочною сироваткою або рівнем тригліцеридів натще ≥880 мг/дл). Загалом у дослідження було включено 66 пацієнтів; відбулася рандомізація 1: 1 на групи активних інгредієнтів та плацебо.
Результати
Waylivra призвів до статистично значущого зниження рівня тригліцеридів порівняно з плацебо. Крім того, пост-hoc аналіз показав меншу частоту панкреатиту на 52-тижневій фазі лікування.
Дослідження CS7
В даний час триває відкрите подальше дослідження CS7, в рамках якого вивчається безпека та ефективність використання Waylivra та тривалого застосування у пацієнтів з FCS.
Додаткову інформацію можна знайти в інформації для медичних працівників.