Нові напрямки лікування синдрому Драве
Препарат, що застосовується до цього часу при лікуванні ожиріння, як Засіб для схуднення різко зменшує судоми у молодих пацієнтів із синдромом Драве. Дослідження, яке дійшло до такого висновку, обговорювалося на 71-й щорічній зустрічі Американського товариства епілепсії 2017 року.
Синдром Дравет є рідкісною генетичною формою епілептичної енцефалопатії, яка починається рано, часто в грудному віці, у здавалося б здорових і довічних дітей.
Контрольоване клінічне випробування III фази дійшло до висновку, що Порівняно з плацебо, у пацієнтів, які отримували низькі дози фенфлураміну (ZX008, Zogenix), спостерігалося статистично значуще зниження частоти нападів.
фенфлурамін є пригнічувачем апетиту, який діє, стимулюючи серотонінергічну функцію мозку. Він застосовувався у великих дозах у Сполучених Штатах для лікування ожиріння, але був вилучений з ринку в 1997 році після повідомлень про захворювання серцевих клапанів та легеневу гіпертензію після прийому фенфлураміну.
У цьому дослідженні брали участь 119 пацієнтів із синдромом Древе у віці 2-18 років із середнім віком 9 років та середнім нальотом 40 нападів на місяць.
"Приблизно у 70% пацієнтів, які отримували фенфлурамін, кількість судом зменшилася з 40 до 1-2 судом на місяць", - говорить автор дослідження. Lieven Lagae лікар, докторант та професор Університету Лювена (Бельгія), координатор відділення дитячої неврології та директор Програми для дітей з епілепсією в університетській лікарні.
Препарат, як правило, добре переносився, і Проспективний моніторинг серця протягом усього дослідження не виявив жодних клінічних або ехокрадіографічних змін, характерних для серцевої вальвулопатії або легеневої гіпертензії.
Хоча у пацієнтів, які отримували фенфлурамін, відзначалося зниження апетиту, зниження ваги дітей не спостерігалось. Доктор Лага також зазначає, що у деяких дітей із синдромом Дравета спостерігається надмірна вага, найімовірніше, через сидячий спосіб життя.
Результати дослідження є багатообіцяючими, і його використання в клінічній практиці може стати реальністю препарат із значним запасом безпеки при застосуванні у дозах, що вважаються терапевтичними.
Джерело: Medscape Medical News