Перший препарат для лікування неонатального діабету у новонароджених та дітей майже
Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) рекомендує надати глібенкламіду (торгова назва Amglidia) дозвіл на продаж в Європейському Союзі із зазначенням для лікування неонатального діабету у дітей та -născuţi. Глібенкламід вже використовується для лікування діабету 2 типу у дорослих та дітей, але Amglidia - це нова формула, спеціально розроблена для належного введення дітям.
Нова формула глібенкламіду виникла внаслідок необхідності зміни способу введення речовини дітям. У сучасній практиці медичний персонал та батьки змушені ділити таблетки на менші шматочки, відповідно до вказівок лікаря, перетворювати їх у порошок, змішувати з невеликою кількістю води і лише потім вводити дитині перорально з шприц. Застосування цього методу часто призводить до помилок у вазі, коли дитина отримує занадто високу або недостатню дозу, що знижує ефективність лікування.
Препарат буде доступний на ринку у вигляді пероральної суспензії (0,6 та 6 мг/мл глібенкламіду) і рекомендується приймати лише за рекомендацією лікаря, який має досвід лікування діабету новонароджених.
Діабет новонароджених, надзвичайно рідкісна форма діабету, діагностована в перші 6 місяців після народження, може загрожувати життю через симптоми, що виникають при високому рівні цукру в крові, а також ризик діабетичного кетоацидозу, який виникає при в організмі не вистачає інсуліну і починають утворюватися кетони. Кілька генетичних мутацій були визначені як причини цього типу діабету.
Нова формула діє, стимулюючи викид інсуліну, що виробляється в бета-клітинах підшлункової залози, у крові. У більшості новонароджених з діабетом новонароджених клітини підшлункової залози виробляють інсулін, але не виділяють його в кров через генетичні мутації, що призводить до дисфункцій чутливих до калію АТФ-каналів.
Амглідія - це гібридне ліки, різновид препарату під назвою Даоніл, яке було затверджено в Європейському Союзі з 1969 року. Переваги нової формули підтверджуються як ефективністю, продемонстрованою діючою речовиною в попередніх дослідженнях, так і фактичним клінічним досвідом, а також результатами дослідження NEOGLI. (проведено на кількості 10 пацієнтів), які продемонстрували це введення Амглідії підтримувало адекватний рівень глікемії у порівнянні із введенням речовини за методом, який застосовується на сьогодні на практиці.
Через те, що хвороба трапляється дуже рідко, препарат отримав статус препарату-сироти. Цей статут буде переглянуто Комітетом ЄМА з лікарських засобів-сирот, щоб визначити, чи пропонують результати цього препарату безперервність у якості лікарського засобу-сироти, гарантуючи йому 10-річну ексклюзивність на ринку.
Після отримання дозволу на продаж ціна встановлюватиметься та відшкодовуватиметься на рівні кожної держави-члена ЄС з урахуванням потреби та доступності кожної системи охорони здоров’я.
Детальніше про останні новинки в лікуванні діабету в наступних статтях: