Перспективна генна терапія та союз стовбурових клітин

терапія

Свого роду святий Грааль медичних досліджень, технології стовбурових клітин та точної генної терапії вперше зібралися у людей, за словами групи вчених. Рекламується у видатному журналі Nature (12 жовтня 2011 р.), результати дають перший, наскільки нам відомо, принцип принципового підтвердження клінічно значущого потенціалу терапії аутологічних клітин.

Дослідження під назвою "Цільова генна корекція дефіциту α1-антитрипсину в індукованих плюрипотентних стовбурових клітинах" цілком може сподіватися на пацієнтів генетичне захворювання. Це пропонуючи їм можливе лікування в майбутньому завдяки власним клітинам: аутологічна клітинна терапія. Команда дослідників покладалася на мутацію в стовбурові клітини від пацієнта з захворювання печінки.

генетична терапія Струм не коригує ген, і ці повідомлені результати є введенням нового перспективний шлях копіювання гена та корекції цільового гена.

В даний час стовбурові клітини створений з пацієнта з генетичне захворювання не можна використовувати для лікування хвороби, оскільки ці клітини також містять генетичний код корумпований. Вчені особливо працювали над циротична хвороба печінки.

Англійські вчені з РосіїКембриджський університет, з Інститут довіри Сангер Велком, кількох європейських лабораторій (INSERM, Institut Pasteur та ін.) та Корпорація DNAVEC в Японії, працював над циротична хвороба печінки (спричинене зміною лише однієї пари основ (літери генетичного коду) з шести мільярдів, що складають генетичний код). Як результат, білок (секретується гепатоцитами), який захищає організм від пошкоджень,альфа 1-антитрипсин (A1AT), не може проникнути через печінку там, де вона виробляється. Генетичне захворювання надзвичайно поширений, він зачіпає кожного з 2000 людей у ​​Європі. Єдиним рішенням є a трансплантація печінки, але це вимагає строгого і тривалого прийому наркотиків для запобігання відторгнення органу.

Клітини скальпеля

Дослідницька група взяла a клітина шкіри пацієнта та перетворив його на a стовбурових клітин. Для цього a молекулярний скальпель (наноскальпель) був використаний для вирізання однієї мутації та вставки літери для виправлення генетичний дефект. стовбурові клітини потім перетворюються в клітини печінкою. Один з головних дослідників цього дослідження, Професор Девід Ломас з Кембриджа (Англія), сказав, що все "чудово працювало з нормальною секрецією та функцією". До речі, коли клітини поміщали мишам, вони все одно працювали нормально через шість тижнів.

Величезний потенціал для цього результату, якщо його можна перетворити на терапію, перед розглядом будь-якого лікування знадобляться додаткові дослідження на тваринах та клінічні випробування на людях. Окрім основних перешкод, таких як вартість цього інноваційного ліки, розробка нових підходів до модифікації геном ссавців є необхідною умовою для надання необхідних клінічних обіцянок.