Первинний жовчний холангіт Підступний і прогресуючий ЗЗ - Pharmazeutische Zeitung
Brigitte M. Gensthaler, Munich/Bleierne Втома та свербіж є особливо стресовими симптомами первинного жовчного холангіту (PBC). Це рідкісне аутоімунне захворювання печінки, при якому перешкоджає відтоку жовчних кислот. В основному це страждає від жінок.
Клінічна картина та перебіг PBC дуже різноманітні. "PBC часто довго не має симптомів, а потім виявляється лише випадково", - повідомив професор д-р. Хайнц Хартманн, Герне, на прес-конференції Intercept Pharma GmbH у Мюнхені. Але вони також можуть спровокувати масивні симптоми аж до фіброзу та цирозу печінки, включаючи смерть. "Ми не знаємо, наскільки часто PBC".
"width =" 290 "height =" 182 "/>
Більшість пацієнтів із первинним жовчним холангітом - жінки. Основними симптомами захворювання печінки є надмірна втома і свербіж.
Характеризується запаленням внутрішньопечінкових жовчних проток (холангіт), які відповідають за транспорт жовчних кислот з печінки. Зі збільшенням втрати функції виникає холестаз, пояснив лікар-терапевт та гастроентеролог. Це накопичення жовчних кислот має токсичну дію і може поступово пошкоджувати тканини печінки та призвести до фіброзного ремоделювання та, в кінцевій стадії, цирозу печінки. Оскільки більшість пацієнтів не страждають цирозом, коли їм вперше діагностують, попередній термін "первинний біліарний цироз" був змінений на "первинний біліарний холангіт", обоє скорочено PBC.
Важкий діагноз
З огляду на варіабельний перебіг, діагностувати PBC непросто. Типовими є виявлення антимітохондріальних антитіл (АМА) та довгострокове підвищення рівня лужної фосфатази (АП), яка є маркером холестазу, пояснив Хартманн. Гістологічно спостерігається негнійний холангіт та руйнування міждолькових жовчовивідних шляхів. За допомогою біопсії печінки лікарі також можуть диференціювати РВС від головним чином склерозуючого холангіту малих жовчовивідних шляхів, саркоїдного та алкогольного та наркотичного холестазу.
В основному це страждає від жінок, переважно у віці від 40 до 60 років. Близько 10 відсотків постраждалих - це чоловіки, які, на думку Хартмана, часто мають гірший прогноз. Це також стосується пацієнтів молодшого віку, тоді як пацієнти старшого віку мають кращий прогноз.
Турбуючі симптоми
Супутні симптоми, такі як втома та свербіж, які, ймовірно, в основному спричинені жовчною застійною ситуацією, повідомив Інго ван Тіель з Deutsche Leberhilfe, особливо боляче для пацієнтів. Синдром Сікки, при якому висихають не тільки слизові оболонки очей і рота, але і область статевих органів, також є тягарем для жінок. Часто зустрічаються також такі захворювання, як остеопенія та остеопороз, а також аутоімунні захворювання, такі як тиреоїдит Хашимото або синдром Рейно.
Втома і свербіж лікуються симптоматично. Ван Тіль порадив шукати інші можливі причини, наприклад у випадку втоми, поганих звичок сну, апное або синдрому неспокійних ніг. Дисфункція щитовидної залози або такі препарати, як антигістамінні та гіпотензивні препарати, також можуть погіршити втому. Якщо у пацієнта є цироз печінки, може бути присутнім печінкова енцефалопатія з порушеннями функції мозку.
Важливо знати: "Медикаментозна терапія РВС захищає печінку, але не полегшує втому чи свербіж", - підкреслив представник пацієнта. Трансплантація печінки також не може покращити втому. З іншого боку, трансплантація іноді розглядається у пацієнтів з нестерпним свербінням.
Тема вагітності відіграє важливу роль у молодих жінок, повідомив ван Тіль з консультаційної практики Deutsche Leberhilfe. Вагітність можлива, але свербіж може посилитися і запалення може спалахнути після пологів. PBC частіше зустрічається у родичів першого ступеня, але не є класичним спадковим захворюванням.
Жовчні кислоти для терапії
В даний час урсодезоксихолева кислота (UDCA) затверджена як єдиний терапевтичний варіант для PBC. Згідно з інформацією в технічній інформації, їх вплив на захворювання печінки та холестатичні захворювання, ймовірно, базується на відносному обміні ліпофільних, подібних до миючого засобу токсичних жовчних кислот на гідрофільну, цитопротекторну, нетоксичну УДХК, на поліпшенні секреторної здатності клітин печінки та на імунорегуляторних процесах.
«Введення жовчної кислоти корисно лише на стадії холестазу; Невідомо, чи допоможе це превентивно », - повідомив Гартман. Цілями терапії є уникнення пізніх ускладнень та трансплантації печінки, а також продовження життя. Якщо рівень лужної фосфатази можна знизити до найнижчого можливого значення, а рівень білірубіну нормалізувати, у пацієнта буде хороший прогноз. Відповідно до рекомендацій EASL (Європейська асоціація з вивчення печінки, Настанови 2009), безсимптомні пацієнти також повинні отримувати УДХК (13-15 мг/кг маси тіла), повідомив лікар.
За словами Хартмана, близько третини пацієнтів не реагують на UDCA або не реагують у довгостроковій перспективі. Це погіршує прогноз. Тоді нові речовини, такі як обетихолова кислота (OCA), можуть відкрити для себе можливість.
Препарат повинен потрапити на американський ринок у червні для вторинної терапії пацієнтів з РВС, повідомив д-р. Крістофер Фрідель з Intercept Pharma. ОСА діє як агоніст ядерного рецептора фарнезоїду X і, таким чином, втручається в регуляцію синтезу жовчних кислот, але також у таких важливих сферах, як обмін тригліцеридів, холестерину та інсуліну. Препарат також буде клінічно випробуваний у фазі III у пацієнтів з NASH (неалкогольний стеатогепатит) та у фазі II при первинному склерозуючому холангіті. Препарат ще не затверджений в Європі.
За словами Фріделя, у Німеччині перебуває понад 20 000 пацієнтів з РВС, з яких діагностується не більше трьох чвертей. Близько 2500 пацієнтів могли б отримати вигоду від ОКА, оскільки УДХА не працює для них або працює недостатньо добре. /
- До огляду медицини.