Препарат від фенілкетонурії, близький до схвалення ЄС
Препарат Palynziq (діюча речовина пегваліаза), розроблений американською компанією BioMarin Pharmaceutical для пацієнтів віком від 16 років, які страждають на фенілкетонурію - рідкісне метаболічне захворювання зі спадковою передачею - близький до затвердження на ринку Європейського Союзу після отримання позитивний висновок Комітету з лікарських засобів для людського використання (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA).
Комісія рекомендувала надати ЄС дозвіл на продаж, але остаточне рішення про дозвіл належить Європейській комісії.
Пацієнтам з фенілкетонурією не вистачає ферменту, який розщеплює фенілаланін, амінокислоту, що міститься в більшості білкових продуктів.
Як результат, фенілаланін може накопичуватися в крові, викликаючи розлади в мозку та нервовій системі. Згідно з інформацією, наданою EMA, у пацієнтів з цим захворюванням можуть бути неврологічні та психічні розлади, включаючи інтелектуальні порушення, тривожність, депресію та нейрокогнітивні дисфункції.
Фенілкетонурія вважається невиліковним станом, і пацієнти протягом усього життя повинні дотримуватися суворої дієти з продуктів, що містять фенілаланін (таких як м’ясо, риба, яйця, горіхи, бобові та кукурудза), щоб зменшити споживання фенілаланіну.
Однак більшість дорослих та підлітків з фенілкетонурією не дотримуються таких дієтичних обмежень, а рівень фенілаланіну в крові занадто високий.
В даний час в Європейському Союзі існує лише одне лікування, яке підтримує лікування захворювань.
"Таким чином, пацієнти можуть отримати додаткові варіанти лікування стану, яким страждають, що може суттєво вплинути на якість їх життя", повідомляє EMA.
Palynziq показаний пацієнтам із надмірним рівнем фенілаланіну в крові (рівень фенілаланіну в крові> 600 мкмоль/л), незважаючи на попереднє введення існуючих варіантів лікування.
Новий препарат має новий спосіб дії проти фенілкетонурії, який містить рекомбінантний пегільований фенілаланін аміак-ліазу, фермент, який може розщеплювати фенілаланін, і його очікуваний ефект полягає у зупинці накопичення фенілаланіну в організмі і, таким чином, покращенні симптомів захворювання.
У фазі II клінічних випробувань у більшості пацієнтів, які отримували цей препарат, рівень фенілаланіну в крові ≤ 600 мкмоль/л після 18 місяців лікування.
Водночас дані також показали, що при тривалому лікуванні психічні та когнітивні симптоми пацієнтів покращились.
Найчастіше повідомлялося про побічні реакції: артралгія та реакції на місці ін’єкції, включаючи еритему та висип, які, як вважають, пов’язані з алергічними реакціями, що спостерігаються у всіх пацієнтів; більшість з них були легкими та середніми формами реакцій гіперчутливості, гострі форми спостерігались у невеликої кількості пацієнтів (5,6%).