Препарати-сироти
Кажуть, що ліки є «сиротами», коли вони призначені для лікування рідкісних захворювань. Щоб гарантувати, що пацієнти з рідкісними захворюваннями отримують таку ж якість лікування, що й інші, Європейський Союз запровадив закон, який заохочує фармацевтичну промисловість та біотехнологічні компанії розробляти такий вид лікування.
Через невелику кількість залучених пацієнтів витрати на розробку та випуск на ринок ліків, призначених для діагностики, профілактики або лікування рідкісних захворювань, не амортизуються очікуваними продажами продукту. Тому фармацевтичні компанії неохоче розробляють їх у звичайних ринкових умовах.
Щорічно ідентифікується близько 7000 рідкісних захворювань і виявляється від 200 до 300 нових. Вони мають генетичне походження для 80% з них, часто серйозні та інвалідні для постраждалих.
Золото, пацієнти, які страждають на рідкісні захворювання, повинні мати можливість отримати таку ж якість лікування, як і інші.
За цих умов виявилось необхідним заохотити фармацевтичну промисловість сприяти дослідженню, розробці та збуту відповідних методів лікування.
Регулювання лікарських засобів-сирот
Європейський Союз запровадив закон, спрямований на заохочення фармацевтичної промисловості та біотехнологічних компаній до розробки цього виду лікування: це є предметом Регламенту (ЄС) № 141/2000 Європейського Парламенту та Ради від 16 грудня 1999 р. Щодо наркотики-сироти, які рішуче підтримує Франція. Його цілями, зокрема, є встановлення процедури Співтовариства щодо призначення лікарських засобів-сирот та заохочення їх досліджень, розробок та розміщення на ринку.
Критерії призначення Європейською комісією
Ліки називають сиротою, коли:
З одного боку, це призначено:
або при діагностиці, профілактиці або лікуванні небезпечна для життя або хронічна інвалідність, яка страждає не більше п’яти з 10000 людей у Співтоваристві на час подання заявки на призначення лікарського засобу лікарським засобом-сиротою;
або для діагностики, профілактики або лікування в Співтоваристві хвороби, що загрожує життю, хвороби, що вельми інвалідизує, або серйозної та хронічної хвороби, і що малоймовірно, що за відсутності стимулів маркетинг цього лікарського засобу в Співтоваристві принесе достатній прибуток, щоб виправдати необхідні інвестиції.
І, з іншого боку, не існує задовільного методу діагностики, запобігання або лікування цього стану, який був дозволений у Співтоваристві., або, якщо такий є, що розглянутий препарат надасть значну користь людям із цим захворюванням.
Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) через свій Комітет з лікарських засобів-сирот (COMP) розглядає запити на призначення, подані структурами, які бажають розробляти лікарські засоби-сироти. Потім висновок COMP надсилається до Європейської комісії, яка видає остаточне рішення протягом 30 днів.
У травні 2012 року Комісія зробила тисячне призначення наркотиків-сирот, що свідчить про стимулюючий характер системи.
Стимулювання
Згаданий Регламент (ЄС) No 141/2000 також включає заходи стимулювання:
У рамках програм та ініціатив, створених Європейським Співтовариством та державами-членами для заохочення досліджень та розробок, кошти можуть, зокрема, бути виділяється на структури, що розробляють наркотики-сироти.
На етапі призначення препаратом-сиротою препарат не має дозволу на збут (AMM). Отже, ліки, визначені сиротами, можуть отримати користь від допомога в розробці протоколів: Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) видає висновок щодо різних тестів та випробувань, які слід провести, щоб продемонструвати якість, безпеку та ефективність ліків.
Будь-який лікарський засіб, визначений сиротою, який отримав дозвіл на продаж, отримує вигоду від комерційна ексклюзивність десять років. Європейський Союз та держави-члени утримуються протягом цього періоду щодо одного і того ж терапевтичного показання від прийняття іншої заявки на МА, надання МА чи задоволення клопотання про продовження існуючого дозволу на продаж подібного препарату. Тому жоден інший безпосередньо конкуруючий препарат не може бути розміщений на ринку протягом цього періоду.
Маркетинг та доступність препаратів-сирот
Тільки препарати, визначені сиротами, які закінчили клінічні випробування і для яких результати цих випробувань підтверджують сприятливе співвідношення користь/ризик, можуть бути предметом дозволу на продаж.
Ліки, визначені сиротами, підпадають виключно під так звану централізовану схему дозволу громадського маркетингу, видану Європейською комісією.
Отримання європейського дозволу на продаж не означає, що ліки доступні у всіх державах-членах. Структура, в якій знаходиться АММ, повинна приймати рішення щодо її збуту в кожній країні. Він повинен пройти низку етапів, включаючи кондиціонування охоплення та ціни на препарат у кожній із цих країн.
У Франції для того, щоб препарат-сирота підлягав відшкодуванню за рахунок соціального забезпечення або доступний у лікарнях, Комісія з прозорості Верховного авторитету Сант повинна оцінити внесок препарату вигідніше порівняно з існуючими методами лікування.
Дочасний доступ до наркотиків-сирот
За певних умов лікарські препарати-сироти можуть бути доступні пацієнту до отримання дозволу на продаж від фармацевтичної компанії. У цьому випадку запит на тимчасовий дозвіл на використання подається лабораторією або лікуючим лікарем.
Дізнайтеся більше про ранній доступ до наркотиків-сирот