Про препарати з новими активними інгредієнтами згідно з 35a SGB V - PDF скачати безкоштовно

Оцінка переваг ліків з новими діючими інгредієнтами згідно з 35a SGB V Оцінка ліків для стану дітей-сиріт згідно з пунктом 1 статті 35а, речення 11 у поєднанні з 5. Глава 12 № 1 Речення 2 Діюча речовина VerfO: Дата публікації: 1 червня 218, Федеральний об’єднаний комітет, Берлін 218

новими

Сторінка 2 Зміст Перелік таблиць. 3 Список малюнків. 4 Список скорочень. 5 фон. 7 1 Вступ. 8 2 Оцінка вигоди. 1 2.1 Випуск. 1 2.2 Дослідження, що вимагають вступу. 1 2.3 Список використаних джерел. 15 2.4 Характеристика дослідження. 16 2.5 Кінцеві точки та статистичні методи. 19 2.5.1 Кінцеві точки, враховані в оцінці вигоди. 19 2.5.2 Ризик упередженості на рівні дослідження та результату. 22 2.5.3 Характеристика розглянутих кінцевих точок та оцінка релевантності пацієнта. 24 2.5.4 Статистичні методи. 3 2.6 Результати щодо додаткової вигоди. 32 2.6.1 Характеристика досліджуваної сукупності. 32 2.6.2 Смертність. 42 2.6.3 Хворобливість. 42 2.6.4 Якість життя. 44 2.6.5 Безпека. 45 2.6.6 Аналіз підгруп. 52 3 Методичні коментарі та оцінка документів. 53 3.1 Статус дозволу та сукупність дозволів на. 53 3.2 Дизайн та методологія розглянутих досліджень. 54 3.3 Ефективність. 57 3.4 Якість життя. 59 3.5 Безпека. 59 4 Вимоги до програми із забезпеченням якості. 61 5 Короткий зміст оцінки. 62 посилання. 64 Додаток. 69

Сторінка 4 Список рисунків Рисунок 1: Схематичний огляд досліджень, врахованих відповідно до тривалості дослідження, вікової групи та кінцевих точок (власна ілюстрація). 14 Рисунок 2: Потік пацієнта у дослідженні HPN-1-11 [27]. 38

Сторінка 5 Список абревіатур AL Аргініносукцинат Ліаза ALT Аланін Амінотрансфераза AM-BenefitV Постанова про оцінку користі для наркотиків ANOVA Аналіз відхилення ARG Аргіназа 1 ASS Аргініносукцинат Синтетаза AST Аспартат Амінотрансфераза AUC область під кривою CPS Карбамоїлфосфат Моніторинг Синтезант Амінотрансферази 1 Правління EMA Європейське агентство з лікарських засобів EPAR Європейський звіт про громадську оцінку ESPED Підрозділ опитування щодо рідкісних дитячих захворювань у Німеччині G-BA Спільний федеральний комітет GKV Статут медичного страхування HAC Гіперамонемічна криза IQWiG Інститут якості та ефективності в галузі охорони здоров'я ITT Намір лікувати немає інформації CI довірчий інтервал MedDRA Медичний словник з регуляторної діяльності MITT Модифіковане середнє значення з наміром лікувати N/n кількість NAGS N-ацетил-глутаматсинтетаза NaPBA фенілбутират натрію n.a. не розраховано PAGN фенілацетилглутамін PP за протоколом OTC орнітин транскарбамілаза PT бажаний термін/s pu фармацевтична компанія RCT рандомізоване контрольоване дослідження/s RR відносний ризик

Сторінка 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO WHO-DD План статистичного аналізу 15-позиційне коротке обстеження стану здоров'я 36-позиційне коротке обстеження стану здоров'я Кодекс соціального страхування Стандартне відхилення Серйозні небажані події Порушення циклу сечовини ) Небажана подія (и) Правила процедури Словника наркотиків Всесвітньої організації охорони здоров’я

Метою довготривалої терапії є забезпечення нормального психічного та фізичного розвитку та уникнення гіперамоніємії. Терапевтичні заходи включають дієту з індивідуальним титруванням білка, прийом необхідних амінокислот, вітамінів та мінералів, прийом препаратів, що збільшують екскрецію азоту (наприклад, фенілбутират натрію), і трансплантацію печінки (показану у випадку проявів новонародженості) як єдиний лікувальний варіант лікування. є лікарським засобом для додаткової медикаментозної терапії у дорослих та педіатричних пацієнтів у віці 2 місяців із порушеннями циклу сечовини (UCD), які не піддаються лікуванню лише обмеженням дієтичного білка та/або заміною амінокислот. Це рідина для прийому всередину. Це проліки, метаболіт якого фенілацетат пов'язує азот через глутамін. Виробляється фенілацетилглутамін, який виводиться через нирки. був схвалений у США з 213 року для лікування порушень циклу сечовини. Механізм дії порівнянний із механізмом дії фенілбутирата натрію, який доступний на ринку.

Сторінка 14 Рисунок 1: Схематичний огляд досліджень, врахованих відповідно до тривалості дослідження, вікової групи та зареєстрованих кінцевих точок (власна ілюстрація). Активний інгредієнт