Reblozyl Нове для бета-таласемії та MDS PTA IN LOVE

1 серпня 2020 року на ринок вийшов препарат Реблозил (Luspatercept, Celgene), препарат для лікування бета-таласемії та мієлодиспластичного синдрому (MDS). Луспатерцепт - перший активатор дозрівання еритроцитів (ERA), затверджений в ЄС, а отже перший представник нового класу активних інгредієнтів.

бета-таласемії

індикація

Реблозил призначається для лікування дорослих із трансфузійно-залежною анемією через кільцеві сидеробластичні синдроми (МДС) з дуже низьким, низьким або проміжним ризиком, які не відповіли задовільно або непридатні для терапії на основі еритропоетину.

Реблозил також використовується для лікування дорослих із трансфузійно-залежною анемією, яка пов’язана з бета-таласемією.

Бета-таласемія є генетичним спадковим розладом крові та спричиненим генетичним дефектом гена бета-глобіну. Наслідками є порушення утворення гемоглобіну та неефективний еритропоез, що часто може призвести до важкої анемії. Лікування проводиться переважно за допомогою переливання ЕК, але вони несуть ризик вторинного перевантаження заліза.

MDS є групою різних супутніх раків крові, що характеризуються неефективною продукцією здорових еритроцитів, лейкоцитів та/або тромбоцитів. Наслідками може бути анемія, збільшення кількості інфекцій або кровотеча.

ефект

Луспатерцепт - активатор дозрівання еритроцитів. Як випливає з назви, активний інгредієнт сприяє дозріванню еритроцитів на пізній стадії еритропоезу. Таким чином, посилюється здатність організму виробляти еритроцити. Потреба у переливанні еритроцитів зменшується. Еритроцити містять гемоглобін, важливий для транспортування кисню в організмі людини. Оскільки виробляється більше еритроцитів, рівень гемоглобіну збільшується. Рівень гемоглобіну необхідно перевіряти перед кожним введенням Реблозилу.

Рекомбінантний злитий білок зв'язується з виділеними лігандами сімейства TGF-β (трансформуючий фактор росту бета). Зв'язуючись зі специфічними ендогенними лігандами, препарат інгібує сигнальний шлях Smad 2/3 (який аномально високий при MDS та бета-таласемії) і, таким чином, забезпечує дозрівання еритроїдів шляхом диференціації клітин-попередників еритроїдів, так званих нормобластів, у пізній фазі еритропоезу. Кістковий мозок.

дозування

Реблозил вказаний у вигляді порошку 25 мг та 75 мг для розчину для ін’єкцій. Рекомендована початкова доза як для бета-таласемії, так і для MDS становить 1,0 мг/кг, що дається один раз на три тижні. Його наносять підшкірно на плечі, стегна або живіт. Максимальна рекомендована кількість препарату на місце ін’єкції становить 1,2 мл. Якщо потрібно більше 1,2 мл, загальний об’єм слід розподілити порівну між кількома ін’єкціями та вводити в різних місцях.

Побічні ефекти

Поширені побічні реакції препарату на Реблозил включають головний біль і біль у кістках, втома, кашель, біль у шлунку, діарея або запаморочення.

Ви завжди хочете бути в курсі подій і ніколи не пропускати жодної новини? Тоді підпишіться на наш щотижневий бюлетень тут 👇.