Що таке Глібера?
Глібера - це лікарський засіб, що містить активну речовину аліпоген дипарвовек. Він доступний у вигляді розчину для ін’єкцій.
Глібера належить до групи ліків для вдосконаленої терапії, що називаються «генною терапією». Ці ліки діють шляхом введення генів в організм.
Глібера застосовується для лікування дорослих, у яких спостерігається дефіцит ліпопротеїнової ліпази і які мають тяжкі або множинні напади панкреатиту (запалення підшлункової залози), незважаючи на нежирну дієту.
Дефіцит ліпопротеїнової ліпази - рідкісне захворювання, при якому пацієнти мають дефект гена ліпопротеїнової ліпази, ферменту, який відповідає за розщеплення жиру. Пацієнти з цим захворюванням повинні дотримуватися суворої дієти з низьким вмістом жиру і схильні до повторних нападів панкреатиту, що є серйозним ускладненням, що загрожує життю.
Глібера призначається лише пацієнтам, чиє захворювання підтверджене відповідним генетичним тестом і у яких виявляється рівень ферменту ліпопротеїн-ліпази в крові.
Оскільки кількість пацієнтів з дефіцитом ліпопротеїнової ліпази низька, захворювання вважається рідкісним, і 8 березня 2004 року Глібера була призначена ліками-сиротами.
Ліки можна придбати лише за рецептом.
Глібера повинна призначатися та вводитися лише під контролем лікаря, який обізнаний у лікуванні дефіциту ліпопротеїнової ліпази та генній терапії.
Glybera призначається в якості одноразової терапії з декількома ін’єкціями в м’язи верхньої та нижньої частини гомілки. Кількість ліків для ін’єкцій та кількість ін’єкцій залежатимуть від ваги пацієнта. Для отримання додаткової інформації про дозу Глібери, яку слід надати, зверніться до Зведення характеристик препарату (також частини EPAR).
Протягом трьох днів до лікування Гліберою та протягом дванадцяти тижнів після цього пацієнтам проводять імунодепресивну терапію, щоб зменшити реакцію імунної системи організму на ліки. Через багаторазові ін’єкції бажано робити його разом із спинномозковим або регіонарним анестетиком (ліки, які німіють певні частини тіла, щоб блокувати біль).
Активний інгредієнт Glybera, аліпоген типарвовек, походить від вірусу, який був модифікований для перенесення гена ліпопротеїнової ліпази в клітини організму. При введенні в м’язи він коригує дефіцит ліпопротеїнліпази, дозволяючи м’язовим клітинам виробляти фермент. Фермент, який виробляють ці клітини, може сприяти розщепленню жиру в крові, зменшуючи кількість спалахів і покращуючи тяжкість захворювання.
Модифікований вірусний матеріал, який використовується для Glybera, не викликає інфекцій і не може робити свої копії.
Ефекти Glybera були вперше перевірені на експериментальних моделях перед вивченням на людях.
Глібера вивчалася у 27 пацієнтів із дефіцитом ліпопротеїнової ліпази, які харчувались нежирною дієтою. Більшість пацієнтів, яким застосовували Глібера, також отримували імунодепресивну терапію. Основними ефективними заходами були зменшення кількості жиру в крові після їжі та зменшення кількості нападів панкреатиту.
Дані показали зниження рівня ліпідів у крові після їжі у деяких пацієнтів. Деякі пацієнти також мали зменшення кількості спалахів та менше госпіталізації та відділень інтенсивної терапії. Незважаючи на те, що дані доступні лише для невеликої кількості пацієнтів, результати вказують на те, що Glybera буде корисним для пацієнтів з важкими або багаторазовими спалахами.
Найпоширенішим побічним ефектом, про який повідомляли при застосуванні Glybera, був біль у ногах після ін’єкцій, який спостерігався у третини пацієнтів. Інший
Побічними ефектами, про які часто повідомлялося, були головний біль, втома, гіпертермія (підвищена температура тіла) та контузія (синці). У одного пацієнта діагностовано легеневу емболію (згустки крові в судинах легенів) через сім тижнів після лікування. Через невелику кількість пацієнтів, яких лікували, немає повної картини частоти та характеристик побічних ефектів при застосуванні Glybera. Повний перелік усіх побічних ефектів, про які повідомляли при застосуванні Glybera, див. В інструкції з експлуатації.
Glybera не можна застосовувати людям, які мають підвищену чутливість (алергію) до аліпогену дипарвовеку або будь-яким іншим інгредієнтам. Його також не можна давати пацієнтам з імунодефіцитом (ослабленою імунною системою), яким загрожує кровотеча або м’язові розлади. Антикоагулянти, які можуть посилити кровотечу, не слід застосовувати протягом тижня до лікування Гліберою до наступного дня. Пацієнти також не повинні використовувати оральні контрацептиви.
Після ретельного зважування всіх доказів та обставин захворювання, включаючи надзвичайну рідкісність, CHMP дійшов висновку, що результати досліджень демонструють, що користь Glybera від ризиків для пацієнтів, які страждають важкою дієтою або не харчуються нежирною дієтою страждають від множинних нападів панкреатиту. Це підгрупа пацієнтів із серйозним ураженням з високою незадоволеною медичною потребою. Тому CHMP рекомендував надати ліки дозвіл на продаж.
Глібера була схвалена за „винятковими обставинами”, оскільки рідкість захворювання унеможливлювала отримання повної інформації про Глібера. Щороку Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) перевірятиме будь-яку нову інформацію, яка може стати доступною, і це резюме буде оновлюватися за необхідності.
Відповідно до умов схвалення, компанія повинна надати додаткові дані про рівень ліпідів у крові після їжі та імунну відповідь на глібера у нових пацієнтів. Компанія також надаватиме дані з реєстру для моніторингу результатів у пацієнтів, які лікуються Гліберою.
Компанія запровадила програму обмеженого доступу, щоб гарантувати, що Glybera використовується належним чином після підтвердження діагнозу. Ліки будуть доступні лише лікарям, які отримали відповідні навчальні матеріали, і використовуватимуться лише пацієнтам, які беруть участь у реєстрі.
25 жовтня 2012 року Європейська Комісія надала дозвіл на продаж Glybera по всьому Європейському Союзу.
Повний EPAR для Glybera можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine/Human drugs/Європейські звіти про громадську оцінку. Для отримання додаткової інформації про лікування препаратом Глібера прочитайте інструкцію з експлуатації (також частину EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта.
З коротким висновком висновку Комітету з лікарських засобів-сирот для Glybera можна ознайомитись на веб-сайті Агентства за адресою ema.europa.eu/Знайти ліки/Лікарські засоби для людей/Позначення рідкісних захворювань .
Це резюме востаннє оновлено 10-2012.
Короткий зміст EPAR для громадськості
Це короткий виклад європейського звіту про громадську оцінку (EPAR) щодо Glybera. У ньому пояснюється, як Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) оцінював лікарський засіб, щоб дійти до його думки на користь надання дозволу на продаж та рекомендації щодо умов використання препарату Глібера.
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52